טבע תעשיות פרמצבטיות בע”מ הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק סיווג של “טיפול פורץ דרך” ל-SD-809 (Deutetrabenazine) לטיפול בחולים עם דיסקנזיה מאוחרת ברמה בינונית עד חמורה. דיסקינזיה מאוחרת היא הפרעת תנועה המשפיעה על כ-500,000 איש בארצות הברית.

סיווג של “טיפול פורץ דרך” ניתן לתרופה המיועדת לטפל במחלה חמורה, כאשר ממצאים קליניים ראשוניים מצביעים על כך שהתרופה עשויה להדגים שיפור ניכר ביעד מחקר קליני משמעותי בהשוואה לטיפולים קיימים, או בהשוואה לפלצבו כאשר לא קיים כל טיפול. במקרה של SD-809, הבקשה לסיווג זה כללה תוצאות ממחקר שלב II/III של טבע, בשם Aim to Reduce Movements in Tardive Dyskinesia (ARM-TD – טיפול להפחתת תנועות בלתי רצוניות הנובעות מדיסקינזיה מאוחרת). במחקר ARM-TD, נערכה השוואה בין ההשפעה של SD-809 למתן פלצבו לפי סולם התנועות הבלתי רצוניות (Abnormal Involuntary Movement Scale – AIMS) מנקודת ההתחלה ועד לסיום הטיפול.

“קבלת סיווג של טיפול פורץ דרך מידי ה-FDA מהווה צעד חשוב לקידום תכנית הפיתוח הקלינית של SD-809 כאפשרות טיפול נחוצה ביותר לאוכלוסיית חולי הדיסקינזיה המאוחרת, שאין להם כיום מענה הולם. אנחנו שמחים להמשיך בחקר התכשיר החדשני הזה עבור מספר התוויות שונות,” אמר ד”ר מייקל היידן, נשיא המו”פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע.

דיסקינזיה מאוחרת, אשר עבורה לא קיימים טיפולים מאושרים בארה”ב, תוארה כהפרעת תנועה המאופיינת בתנועות חוזרות ובלתי נשלטות של הלשון, השפתיים, הפנים והגפיים. מדווח כי המחלה מתרחשת לעיתים עקב שימוש בתרופות נפוצות לטיפול בבעיות פסיכיאטריות כגון סכיזופרניה והפרעה דו-קוטבית, ובתרופות מסוימות המשמשות לטיפול בהפרעות מערכת העיכול.

אודות מחקר ARM-TD

מחקר ARM-TD היה מחקר אקראי ביחס של 1:1, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, של קבוצות מקבילות, בקרב 117 מטופלים מכל העולם (מתוכם 104 מטופלים השלימו את המחקר) הסובלים מדיסקינזיה מאוחרת ברמה בינונית עד חמורה. המטופלים שנרשמו למחקר קיבלו SD-809 או פלצבו, במנות גדלות בהדרגה עד למינון האופטימלי במשך ששה שבועות, ולאחר מכן קיבלו המשך טיפול במינון זה למשך ששה שבועות נוספים, כך שמשך הטיפול הכולל היה 12 שבועות. לקבלת פרטים נוספים על מחקר ARM-TD, בקר בכתובת https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02195700.

יעדי המחקר היו הערכת היעילות של SD-809 בהפחתת החומרה של תנועות בלתי רצוניות חריגות הנלוות לדיסקינזיה מאוחרת, וכן בטיחות וסבילות של תהליך הטיטרציה (הגברת מינון הדרגתית) והטיפול המשמר ב-SD-809 בקרב מטופלים עם דיסקינזיה מאוחרת הנובעת משימוש בתרופות.

אודות SD-809

SD-809 (deutetrabenazine), הוא חסם של vesicular monoamine 2 transporter (VMAT2) המיועד לווסת את רמות הדופמין במוח. SD-809 נמצא בפיתוח לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת ההנטינגטון, הפרעת תנועה של ניוון עצבי המשפיעה על יכולות קוגניטיביות, התנהגות וכושר תנועה. בנוסף, טבע בוחנת את הפוטנציאל הרחב של SD-809 לטיפול בהפרעות תנועה אחרות ובהן דיסקינזיה מאוחרת ועוויתות לא רצוניות (טיקים) הנלוות לתסמונת טורט.