ביוקנסל קיבלה לאחרונה מה-FDA מעמד של תרופת יתום לפיתוח טיפול במחלת סרטן הלבלב
חברת הביופרמצבטיקה ביוקנסל, העוסקת במחקר ופיתוח של תרופות למחלת הסרטן, מדווחת כי הסתיים הטיפול בקבוצת המינון השנייה והאחרונה במסגרת הניסוי הקליני בטיפול בסרטן הלבלב (PhaseI/IIa). החברה מדווחת כי הושלמה סדרת הטיפולים בתרופת ה-BC-819 של החברה בחולה האחרון במסגרת הניסוי הקליני לטיפול בסרטן הלבלב וכי תוצאות הניסוי הועברו לניתוח סטטיסטי וצפויות להתפרסם על ידי החברה עם קבלתן.
הניסוי כלל 9 חולים (3 חולים בקבוצת המינון הראשונה ו- 6 חולים בקבוצת המינון השניה) אשר טופלו במרכזים הרפואיים הדסה עין כרם בירושלים, שיבא בתל השומר, מאיר בכפר סבא, הלל יפה בחדרה והמרכז הרפואי של אוניברסיטת מרילנד בבולטימור, ארה”ב. ביצוע הניסוי ממומן חלקית על ידי מענק בסך כולל של עד 950 אלף דולר שניתן לחברה על ידי קרן BIRD, קרן המו”פ התעשייתית הדו-לאומית של ארה”ב וישראל.
סיום הטיפול בחולה האחרון בתרופת ה-BC-819 של ביוקנסל בניסוי הקליני בחולים בסרטן בלתי נתיח בלבלב התאפשר בתוך פחות משנה מאז החלה החברה בניסוי בנובמבר 2009. מטרתו של שלב Phase I/IIa של הניסוי היתה בדיקת בטיחות (לרבות המינון האופטימאלי של הטיפול) ויעילות ראשונית של התרופה BC-819 בטיפול בסרטן הלבלב. כל חולה שהשתתף בניסוי קיבל ארבעה טיפולים של BC-819, פעמיים בשבוע במשך שבועיים.
ביוקנסל אף השלימה לאחרונה צעד חשוב נוסף בדרך לפיתוח תרופה לטיפול עתידי בסרטן הלבלב כשמינהל המזון והתרופות האמריקאי ה-FDA אישר לביוקנסל מעמד של תרופת יתום (orphan drug) לתרופת ה-BC-819 של החברה (הנמצאת בהליכי ניסויים קליניים), בטיפול בסרטן הלבלב בארה”ב. האישור מעניק לחברה את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי למשך שבע שנים מיום אישורה, בארה”ב.
סרטן הלבלב נחשב כאחת ממחלות הסרטן הקשות ביותר ועל פי הערכות שיעור התמותה ממחלה זו נאמד בכ-80% מהחולים במהלך השנה הראשונה להתפרצות המחלה ועולה לכדי כ-95% במהלך 5 שנים מיום התפרצות המחלה. תרופת BC-819 של ביוקנסל, פרי פיתוחו ומחקרו של פרופ’ אברהם הוכברג מהאוניברסיטה העברית ומייסדה של חברת ביוקנסל, עושה שימוש בגן H19 כדי לייצר רעלן דיפתריה רק בתוך תאים סרטניים, ומביאה להשמדתם. תרופת ה-BC-819 נמצאת גם בניסויים קליניים בסרטן שלפוחית השתן (Phase IIb) ובסרטן השחלות (Phase I/IIa).
“ממצאי המחקר האחרונים מצביעים על כך שהגן H19 הינו אחד מהגנים החשובים ביותר בהתפתחות הסרטן באדם”, קובע פרופ’ אברהם הוכברג. במחקר שנערך לאחרונה במעבדתו של פרופ’ הוכברג באוניברסיטה העברית ושתוצאותיו התפרסמו בעיתון המדעי היוקרתי Molecular Cell Research, הודגם הקשר המנגנוני הישיר בין H19 ו- p53 (חלבון מרכזי בבקרת מחזור התא שהינו אחד החלבונים המרכזיים והנחקרים ביותר בתחום הסרטן). “הממצאים האחרונים חיזקו את ההנחות לגבי היעילות של התרופה כנגד תאים סרטניים וכן כתוצאה מהפגיעה הממוקדת בתאי הסרטן בלבד לא נצפו עד כה תופעות לוואי משמעותיות הקשורות בשימוש בתרופה “BC-819.
עוד אמר פרופ’ הוכברג כי מעבדתו פרסמה בשנה האחרונה 9 עבודות מדעיות המוכיחות את מנגנון הפעולה של התרופה.
ביוקנסל נוסדה בשנת 2004 בהתבסס על טכנולוגיה שפיתח פרופ’ אברהם הוכברג, פרופסור לביולוגיה מולקולרית באוניברסיטה העברית בירושלים, במשך 20 שנה. החברה מתמחה בפיתוח טיפולים למספר רב של סוגי סרטן.
ביוקנסל עוסקת בפיתוח קבוצת תרופות ייחודיות (הנמצאות בהליכי ניסויים קליניים ופרה קליניים) המבוססות על שימוש בפלסמידים (חומר ביולוגי) לטיפול ממוקד במחלות סרטן שאינו גורם לתופעות לוואי משמעותיות ומיועד להביא להשמדה ממוקדת של תאי סרטן וללא פגיעה בתאים בריאים. תרופת ה-BC-819 שפיתחה החברה מתבססת על גן ה- H19 המתבטא אך ורק בתאים של גידולים סרטניים ואינו מתבטא בתאים בריאים ועושה שימוש בגן זה להפעלת רעלן בתוך התאים הסרטניים בלבד באופן שיביא להשמדתם מבלי לגרום נזק לתאים בריאים.
גן ה-H19 מתבטא בשליית האישה וברקמות עובריות, אך הוא מושתק מיד לאחר הלידה ושב ומתבטא בכמויות גדולות בתאים של יותר מ-40 סוגי סרטן. ההנחה היא כי הגן H19 מאפשר לתאים סרטניים לשרוד בתנאים בהם קיימות רמות נמוכות של נוזל דם ושל חמצן, המאפיינים את סביבת התאים הסרטניים, ובכך מאפשר את התפתחות הגידול ויצירת גרורות.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!