בילדים ומבוגרים עם השמנה היפותלמית אשר טופלו ב- Setmelanotide במשך שנה אחת תועדה ירידה של גדולה ב-20% במדד מסת הגוף בהשוואה לאלו בזרוע הפלסבו, כך עולה מתוצאות מוקדמות ממחקר TRANSCEND שפורסמו ע”י חברת התרופות Rhythm Pharmaceuticals.
המומחים מסבירים כי Setmelanotide הינו אגוניסט ל-Melanocortin-4 Receptor אשר אושר בשנת 2020 ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים עם חסר POMC, חסר PCSK1 וחסר קולטן ללפטין ואושר בשנת 2022 לטיפול בחולים עם תסמונת Bardet-Biedl. מנתונים חדשים ממחקר TRANSCEND בשלב 3 עולה כי התרופה גם הדגימה ירידה מובהקת סטטיסטית במדד מסת הגוף בחולים עם השמנה היפותלמית, צורה נדירה של השמנה המתפתחת עקב פגיעה במעבר אותות במסלול Melanocortin-4 Receptor במוח, העשויה להוביל להיפרפאגיה, ירידה באנרגיה ועליה במשקל.
החוקרים הבהירו כי קיים צורך דחוף בטיפולים יעילים מאחר וגישות הטיפול הנוכחיות להשמנה היפותלמית, כולל שינוי אורחות חיים וטיפול תרופתי המיועד להשמנה בכלל, הדגימו יעילות מוגבלת בירידה ממושכת ומשמעותית במשקל הגוף.
מחקר TRANSCEND הינו מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שכלל 120 משתתפים (גיל ממוצע של 19.9 שנים, 60% נשים) אשר חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת Setmelanotide פעם ביום (81 חולים) או פלסבו (39 חולים) למשך שנה אחת.
לאחר שנה אחת, חולים בזרוע הטיפול ב- Setmelanotide השיגו ירידה של 16.5% במדד מסת הגוף לעומת עליה של 3.3% במדד מסת הגוף בזרוע הפלסבו, עם ירידה מתוקנת לפלסבו גדולה ב-19.8% עם Setmelanotide (p<0.0001). ב-49 מבוגרים בגילאי 18 שנים ומעלה, באלו שטופלו ב- Setmelanotide תועדה ירידה גדולה יותר ב-19.2% במדד מסת הגוף לעומת פלסבו (p<0.0001) ובקרב 71 הילדים והמתבגרים מתחת לגיל 18 שנים, טיפול ב- Setmelanotide לווה בירידה גדולה ב-20.2% במדד מסת הגוף לעומת פלסבו (p<0.0001).
מבין כלל המשתתפים שטופלו ב- Setmelanotide, ב-80% תועדה ירידה של לפחות 5% במדד מסת הגוף, ב-63% תועדה ירידה של לפחות 10%, ב-51% נרשמה ירידה של לפחות 15% וב-43% תוארה ירידה של 20% ומעלה במדד מסת הגוף לאחר שנה אחת.
הירידה במדד מסת הגוף הייתה אף גדולה יותר בקרב אלו שטופלו באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1. ב-16 המשתתפים שטופלו בתרופות אלו טרם המחקר, טיפול ב- Setmelanotide לווה בירידה גדולה ב-24.7% במדד מסת הגוף לעומת זרוע הפלסבו. מבין 15 משתתפים שטופלו באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 במהלך המחקר, באלו שטופלו ב- Setmelanotide תועדה ירידה גדולה יותר ב27.1% במדד מסת הגוף לעומת זרוע הפלסבו.
בקרב משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה, באלו שטופלו ב- Setmelanotide תועדה ירידה גדולה יותר במדד הרעב מתחילת המחקר עד לאחר שנה אחת, בהשוואה לאלו בזרוע הפלסבו (p<0.003).
פרופיל הבטיחות של Setmelanotide היה דומה למתואר במחקרים קודמים. אירועים חריגים שתועדו ב-20% ומעלה מהמטופלים בתרופה כללו היפרפיגמנטציה (55.6%), בחילה (50.6%), כאבי ראש (39.5%), הקאות (39.5%), שלשול (23.5%) ותגובות באתר הזריקה (23.5%). אירוע חריג חמור אחד יוחס לטיפול התרופתי ומדובר היה בהיפרנתרמיה שחלפה לאחר יומיים. לא תועדו אירועים חריגים חמורים שהובילו להפסקת תרופת המחקר.
מתוך הודעת Rhythm Pharmaceuticals
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!