במאמר המתפרסם לאחרונה ב- Amyloidמבצעים החוקרים אנליזה נוספת לממצאי המחקר החלוצי שבחן את יעילותו של Tafamidis ( וינדאקל) בפולינוירופתיה אמילואידית משפחתית טרנסתירטינית, ומגיעים למסקנה שטאפאמידיס דוחה את התקדמות המחלה במטופלים בשלב מוקדם שלה.
ברקע מציינים המחברים כי טאפאמידיס, מייצב טרנסתיראטין מאוד ספציפי שאינו NSAID דחה התקדמות מחלה נוירולוגית על פי מדד Neuropathy Impairment Score-Lower Limbs (NIS-LL) במסגרת מחקר בן 18 חודש, כפול סמיות, מבוקר פלצבו ואקראי שנערך בקרב 128 מטופלים שהיו בשלב מוקדם של טרנסתירטין V30M פולינוירופתיה אמילואידית משפחתית (ATTRV30M-FAP).
באנליזת פוסט הוק זו מטרת החוקרים הייתה לבצע הערכה נוספת של האפקטים של טאפאמידיס בדחיית ATTRV30M-FAP במחקר זה.
המדד שהוגדר מראש למדידת השינוי מהמצב הראשוני ב- NIS-LLבמחקר זה נבחו שוב עם התוספת של מצב הבסיס כמשתנה נוסף ואליזה מרובת משתנים עבור נתונים חסרים בקבוצת הטיפול. השינוי ב- NIS-LLוגם בשלושה סיבי עצבים קטנים (NIS-LL + Σ3) ו- NIS-LL+ שבעה מבחני עצביים (NIS-LL + Σ7) הוערך ללא שימוש במצב הבסיסי כמשתנה נוסף.
תוצאות הטיפול מעבר ל- NIS-LL, Σ3, Σ7, BMI מתוקן ומדד איכות חיים לנוירופתיה סוכרתית ע”ש נורפולק נבחנו גם תוך שמוש בטכניקות אנליזות רבות משתנים.
החוקרים מדווחים שהתקדמות הנוירופתיה בהתבסס על שינוי ב- NIS-LL מהמצב הבסיסי עד לחודש ה-18 נותר נמוך יותר באופן מובהק בטאפאמידיס בהשוואה לפלצבו באנליזה המותאמת למצב הבסיסי ולאנליזה רבת משתנים.
מדדי NIS-LL + Σ3 ו- NIS-LL + Σ7היו שונים באופן מובהק בין שתי קבוצות הטיפול. אנליזה רבת משתנים סיפקה עדות סטטיסטית חזקה לעליונות הטיפולית של טאפאמידיס.
החוקרים מסכמים כי אנליזות אלה תומכות בכך שטאפמידיס דוחה התקדמות נוירולוגית בשלב מוקדם של ATTRV30M-FAP.
Amyloid. 2017 Apr 10:1-7. doi: 10.1080/13506129.2017.1301419. [Epub ahead of print]
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!