במאמר שפורסם בכתב העת European Journal of Pediatric Neurology בשנת 2016 דיווחו חוקרים על ניתוח ביניים של תוצאות מחקר להערכת השפעות טיפול ב-Rufinamide בילדים בגילאי 1-4 שנים עם תסמונת Lennox Gastaut Syndrome (LGS) שאינה מאוזנת היטב. מהנתונים עולה כי הטיפול בטוח ונסבל היטב מאוד בילדים צעירים אלו והפרופיל הפרמקוקינטי באוכלוסיה זו תאם לזה עליו דווח בחולים מבוגרים יותר.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה בהבנה טובה יותר של הבטיחות והפרופיל הפרמקוקינטי של תרופות אנטי-אפילפטיות בילדים. במאמר הנ”ל דווח על ניתוח הביניים של הנתונים שנאספו לאחר 6 חודשים הנוגעים לפרופיל הבטיחות ולפרופיל הפרמקוקינטי.

זאת מתוך המחקר בן שנתיים שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של תוספת Rufinamide בילדים בגילאי 1-4 שנים עם אפילפסיה מהספקטרום של LGS שאינה נשלטת היטב

במסגרת המחקר חולקו באקראי 37 משתתפים לטיפול ב-Rufinamide או כל נוגד-פרכוס אחר המאושר לשימוש, בהתאם לבחירת החוקרים, אשר ניתנו כתוספת למשטר טיפול נוגד-פרכוס קיים ב-1-3 תרופות.

מניתוח הביניים להערכת בטיחות הטיפול עלה כי אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי היו דומים בין מטופלים ב-Rufinamide ובין אלו שקיבלו כל נוגד-פרכוס אחר (88.0% לעומת 81.8%), כאשר מרבית האירועים היו בדרגה קלה או מתונה.

החוקרים בחנו את הפרופיל הפרמקוקינטי והריכוזים בפלזמה של Rufinamide ממחקר זה ומשני מחקרים אחרים של חולי LGS בגילאי 4 שנים ומעלה. הפרופיל הפרמקוקינטי של Rufinamide לא היה תלוי מינון. זמן הפינוי המשוער מהמודל הפרמקוקינטי עמד על 2.19 ליטרים/שעה ונראה כי עלה משמעותית כפונקציה של משקל הגוף.

מתן הטיפול בשילוב עם Valproic Acid הביא לירידה משמעותית בקצב פינוי התרופה, אך לא תועדה השפעה משמעותית לטיפול בנוגדי-פרכוס אחרים, גיל, מגדר, גזע, תפקוד כבדי או כלייתי. לא נדרשו התאמות מינוני Rufinamide למשקל הגוף באלו בגילאי 1-4 שנים.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מסייעים בהבנה טובה יותר של האפקטיביות והבטיחות של הטיפול באמצעות Rufinamide בתסמונת LGS בילדים בגילאי 1-4  עם אפילפסיות מהספקטרום הנ”ל.

Eur J Paediatr Neurol. 2016;20(3):393‐402

הערת המערכת: מהחברה המשווקת, מגאפרם, נמסר כי אינובלון אושרה כעת לשימוש מגיל שנה (4 בעבר)