טבע תעשיות פרמצבטית בע”מ ו–Active Biotech (NASDAQ OMX NORDIC: ACTI) הודיעו היום על רישום המטופל הראשון למחקר אקראי, מבוקר-פלצבו להערכת Laquinimod (לקווינימוד) ב-PPMS, עם מדידת שינויים מדורגים ב-MRI ובתוצאות קליניות (ARPEGGIO –A Randomized Placebo-controlled Trial Evaluating Laquinimod in PPMS, Gauging Gradations In MRI and Clinical Outcomes) של מחקר שלב 2 להערכת Laquinimod, אימונו-מודולטור ניסיוני במתן דרך הפה, לטיפול בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית (PPMS). כיום לא קיימים טיפולים מאושרים ל-PPMS, כך שזהו תחום טיפולי עם צורך גבוה במענה לחולים.

טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית משפיעה על כ-15% מכלל חולי הטרשת הנפוצה, ובאה לידי ביטוי בהידרדרות מתמשכת בתפקוד הנוירולוגי ללא התקפות ברורות (הנקראות גם החמרות). שלא כמו חולי טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS), חולי טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית נוטים לפתח יותר נגעים (לזיות) בעמוד השדרה מאשר במוח, והנגעים במוח נוטים בדרך כלל להכיל פחות תאים מודלקים. בנוסף, כל המחקרים שהעריכו טיפולים ל-RRMS בקרב חולים הסובלים מ-PPMS לא נמצאו יעילים לטיפול במחלה.

“ל-Laquinimod יש פוטנציאל לעזור לנו להתמודד עם האתגר של טיפול ב-PPMS“, אמר ד”ר מייקל היידן, נשיא מחקר ופיתוח גלובלי והמדען הראשי בטבע. “נתונים ממחקרים קודמים על RRMS מעלים כי ההשפעה של Laquinimod מתמקדת בהיבטי המחלה הנוגעים להידרדרות במערכת העצבים, הנפוצים יותר ב-PPMS. אנו מקווים שמחקר ה- ARPEGGIOיוכיח את היכולת של Laquinimod להאט את ההידרדרות בתפקוד הנובעת מ-PPMS ותספק מענה לחולים שנותרו ללא טיפול בהתמודדות עם מחלה מגבילה זו המלווה אותם במשך כל חייהם”.

ARPEGGIO הוא מחקר בינלאומי, רב מרכזי, אקראי, כפול סמיות ומבוקר פלצבו בקבוצות מקבילות של Laquinimod הניתן פעם ביום דרך הפה (במינון 0.6 מ”ג או 1.5 מ”ג ליום) בקרב מטופלים החולים ב-PPMS. יעד התוצאה העיקרי של המחקר הוא השינוי באחוזים בנפח המוח (PBVC) כפי שנמדד בניתוח תוצאות MRI. בניסוי ישתתפו כ-375 מטופלים מארה”ב, קנדה ואירופה.

פרטים נוספים לגבי תכנית המחקר יוצגו בכנס השנתי של ה-AAN בוושינגטון די. סי. ביום חמישי, ה-23 באפריל, במהלך הצגת הפוסטרים השביעית. למידע נוסף על מחקר ARPEGGIO בשלב 2, בקר באתר  clinicaltrials.gov/show/NCT02284568.

אודות Laquinimod

Laquinimod היא תרופה בפיתוח, הניתנת באופן אוראלי אחת ליום, המשפיעה על המערכת החיסונית ועל מערכת העצבים המרכזית, עם מנגנון פעולה חדשני המפותח לטיפול בטרשת הנפוצה התקפית–הפוגתית, בטרשת נפוצה מתקדמת ובמחלת הנטינגטון. תכנית הפיתוח הקליני הגלובלית שלב 3 הבודקת את ההשפעה של Laquinimod על טרשת נפוצה כוללת שני מחקרים מרכזיים, ALLEGRO ו–BRAVO (שניהם במינון– 0.6 מ“ג). מחקר שלב 3 שלישי Laquinimod, CONCERTO, בוחן את ההשפעה של שני מינונים של התרופה (0.6 מ“ג ו-1.2 מ“ג) בקרב כ-2,100 מטופלים במהלך 24 חודשים. היעד העיקרי של המחקר הוא פרק הזמן עד שלושה חודשים לאישור קיומה של התקדמות נכות על פי מדד ה- EDSS.

במחקרי ALLEGRO ו–BRAVO תופעות הלוואי שדווחו כוללות: כאב ראש, כאב בטן, כאבי גב וצוואר, דלקת תוספתן, ותופעות מעבדתיות א–סימפטומטיות כולל עלייה ברמת אנזימי כבד, שינויים המטולוגיים, ועלייה ברמות CRP או פיברינוגן.