תוצאות מחקר בשלב 3 מאשרות כי טיפול ב- Teriflunomide בתסמונת קלינית מבודדת, התקף ראשון המרמז לטרשת נפוצה, דחה התקדמות לאבחנה קלינית דפיניטיבית של טרשת נפוצה.

הממצאים מבוססים על תוצאות מחקר TOPIC, ממנו עלה כי בחולים עם תסמונת CIS (Clinical Isolated Syndrome) שטופלו ב- Teriflunomideבמינון 14 מ”ג ו-7 מ”ג, הסיכוי להתקדמות לטרשת נפוצה דפיניטיבית, שהוגדרה כהתקף קליני שני ושימשה כתוצא העיקרי של המחקר, היה נמוך יותר בהשוואה למטופלים בפלסבו.

התועלת של טיפול מוקדם הודגמה בעבר עם תכשירים הניתנים בזריקות, Interferon Beta-1a ו-Glatiramer Acetate, אך Teriflunomide הינה התרופה הפומית הראשונה שהדגימה השפעה זו. המשמעות היא שהממצאים תומכים במתן לגיטמיציה למתן אפשרי של תרופה פומית בשלב מוקדם. חברת התרופה אישרה כי בכוונתה לנסות ולקבל אישור נוסף להתוויה זו, לאחר ש- Teriflunomide כבר מאושרת בארצות הברית לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית.

במחקר הרב-מרכזי, כפל-סמיות, השוו החוקרים בין Teriflunomide במינונים של 14 מ”ג או 7 מ”ג ליום ובין פלסבו ב-618 חולים עם CIS. המחקר כלל חולים עם התקף נוירולוגי אקוטי או סב-אקוטי שהתאים לדה-מיילינציה, הופעת תסמיני טרשת נפוצה בתוך תשעים ימים מההקצאה האקראית, ובדיקות MRI שהדגימו שני מאפיינים של טרשת נפוצה, או יותר. משך החשיפה הממוצע ל- Teriflunomide במחקר היה 16 חודשים.

במהלך שנתיים של טיפול, בחולים שטופלו ב- Teriflunomide במינון של 14 מ”ג, נרשמה ירידה של 43% בסיכון להתקדמות לטרשת נפוצה דפיניטיבית, בהשוואה למטופלי פלסבו (p=0.0087). באלו שטופלו במינון של 7 מ”ג ליום נרשמה ירידה של 37% בסיכון הנ”ל, בהשוואה לפלסבו (p=0.0271).

תופעות הלוואי שזוהו במחקר עלו בקנה אחד עם תופעות לוואי ממחקרים קודמים עם התרופה. התופעות הנפוצות ביותר כללו עליה ברמות ALT, נזופריגניטיס, כאבי ראש, נשירת שיער, שלשולים ונימול. לא תועדו מקרי תמותה באף אחת מקבוצות החולים שטופלו ב- Teriflunomide.

שיעורי הפסקת הטיפול בשל תופעות לוואי היו דומים בין קבוצות הטיפול (9.1% עם פלסבו לעומת 12.1% עם Teriflunomide במינון 7 מ”ג ו-8.3 מ”ג עם טיפול במינון 14 מ”ג).

מתוך הודעת חברת ג’נזיים

לידיעה במדסקייפ