מתוצאות מחקר רטרוספקטיבי חדש עולה כי Natalizumab (טייסברי) הינו טיפול בטוח בילדים עם טרשת נפוצה ולווה בהפחתת שיעור ההתלקחויות השנתי הממוצע בחולים שקיבלו את התרופה במסגרת קו טיפול ראשון.
לדברי החוקרים, ישנו צורך דחוף בגישת טיפול קו-שני לילדים בהם קו הטיפול הראשון נכשל.
במסגרת המחקר סקרו החוקרים את הנתונים אודות 20 חולים מ-11 מרכזים רפואיים בגרמניה ואוסטריה, שהחלו לפני גיל 18 בטיפול ב- Natalizumab, במינון 300 מ”ג כל ארבעה שבועות. גיל המשתתפים הממוצע בתחילת הטיפול עמד על 16.7 שנים ופרק הזמן הממוצע לפני הטיפול עמד על 18 חודשים.
החולים עברו בדיקות הדמיה בתהודה מגנטית בהתאם להתוויות הקליניות, למרות העובדה ש-19 מבין 20 החולים הללו קיבלו טיפול קו-ראשון כנגד המחלה (Interferon Beta-1a במשטרי טיפול שונים או Glatiramer Acetate).
החוקרים מדווחים על ירידה משמעותית בשיעור ההתקלחויות השנתי, חציון מדד EDSS (Expanded Disability Status Scale) והמספר הממוצע של נגעים החדשים בבדיקת FLAIR בכל שנה עם טיפול, בהשוואה להעדר טיפול. בסה”כ, 46% מהחולים נותרו ללא פעילות מחלה קלינית בבדיקת MRI במהלך תקופת הטיפול.
שני חולים פיתח טיטר גבוה של נוגדנים מנטרלים כנגד Natalizumab ונאלצו להפסיק את הטיפול. בשני המקרים, הטיפול הופסק בשל התלקחות חמורה או אנאפילקסיס.
החוקרים מדווחים כי למרות ששיעור ההתלקחויות השנתי ירד משמעותית, 6 מבין 20 חולים (30%) עדיין סבלו מהתלקחויות טרשת נפוצה, עם עדות הדמייתית לפעילות המחלה ב-7 מבין 13 חולים (53.8%).
תופעות לוואי תועדו ב-50% מהחולים וכללו כאבי ראש, אסתניה, זיהומים ותגובת רגישות-יתר. תוצאות חריגות בבדיקות מעבדה נמצאו ב-8 חולים.
השימוש בטיפול הוגבל בשל הסיכון ל-PML (Progressive Multifocal Leukoencephalopathy), שהוא גבוה יותר בחולים שקיבלו טיפול קודם במדכאי חיסון, טיפול ממושך יותר ב- Natalizumab ונוכחות נוגדנים כנגד JC Virus. באמצעות בדיקה חדשה לנוגדנים לנגיף JC, כל החולים למעט אחת בקבוצה זו נבחנו בתחילת הטיפול. נוגדנים כנגד JC Virus נמצאו ב-5 מבין 13 חולים (38.5%), שיעור נמוך מהמדווח במבוגרים (כ-55%).
חולה אחד החל בטיפול למרות נוכחות נוגדנים כנגד JC Virus בשל מחלה פעילה מאוד. שלושה חולים הפסיקו את הטיפול על-בסיס תוצאות בדיקות מעבדה. לאחר הפסקת הטיפול, הישנות תועדה ב-6 מבין 8 חולים בתוך שישה חודשים. ממצאים אלו עולים בקנה אחד עם תוצאות ממחקרים במבוגרים לפיהם תתכן הישנות פעילות מחלה קלינית והדמייתית לאחר הפסקת טיפול ב- Natalizumab.
נתוני יעילות הטיפול עולים בקנה אחד עם התוצאות במבוגרים, כאשר 37% מהחולים נותרו ללא פעילות מחלה לאחר שנתיים. עם זאת, לאחר שיעור ההתלקחויות הגבוה יותר בחולים עם טרשת נפוצה שהופיעה בילדות, בהשוואה למחלה שהופיעה בבגרות, ללא תלות בטיפול בתרופות קו-ראשון, תועדה תגובה משמעותית וממושכת לטיפול ב- Natalizumab.
לאור הניסיון הגובר עם הטיפול ב- Natalizumab בילדים עם טרשת נפוצה, יחס סיכון-תועלת עשוי לתמוך בהעדפת Natalizumab לטיפול בילדים עם טרשת נפוצה, לאחר כשלון טיפול קו-ראשון. הממצאים מדגישים את חשיבות עריכת מחקרים מבוקרים נוספים להערכת Natalizumab וטיפולים אחרים מקו-שני בילדים ובמבוגרים לאחר כשלון טיפול קו-ראשון.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!