מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור lifileucel לטיפול בחלק מהמבוגרים עם מלנומה גרורתית או לא-נתיחה, כאשר מדובר באישור הראשון של טיפול תאי כנגד הממאירות הסולידית.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מלנומה גרורתית או לא-נתיחה הינה צורה אגרסיבית של המחלה הממארת העשויה להיות פטאלית. הטיפול האימונותרפי האמור מיועד למבוגרים לאחר טיפול קודם במעכבי PD-1 ובמידה וישנה עדות למוטציית BRAF V600, בטיפול במעכבי BRAF עם או ללא מעכב MEK.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר C-144-01, מחקר קליני בתווית-פתוחה, אשר כלל זרוע אחת. במסגרת המחקר הטיפול ב- lifileucel ניתן לאחר משטר טיפול להפחתת ייצור לימפוציטים שכלל Cyclophosphamide במינון 60 מ”ג/ק”ג ביום למשך יומיים ולאחריו Fludarabine במינון 25 מ”ג/מ² ביום  למשך חמישה ימים. לאחר 3-34 שעות ממתן העירוי, החולים קיבלו 600,000 IUU/kg של Akdesleukin כל 8-12 שעות, עם עד שש מנות לתמיכת בהרחבת תאים.

ממצאי המחקר הדגימו שיעורי תגובה אובייקטיבית של 31.5% ב-73 חולים שטופלו במינון מומלץ על 7.5 x109 עד 72 x  109 תאים. שיעורי תגובה מלאה עמד ועל 4.1% (שלושה חולים) ושיעורי תגובה חלקית עמדו על 27.4% (20 חולים).

חציון משך התגובה טרם נקבע לאחר 18.6 חודשי מעקב. חציון מרווח הזמן עד לתגובה ראשונית לטיפול עמד על 1.5 חודשים.

מידע הרישום המלא של lifileucel כולל אזהרת קופסא אודות תמותה על-רקע הטיפול, ציטופניה חמורה ממושכת, זיהום חמור, ליקוי לב-ריאה ופגיעה בתפקוד כלייתי. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר, אשר תועדו בלפחות 20% מהחולים כללו צמרמורות, חום, עייפות, טכיקרדיה, שלשול, חום נויטרופני, בצקת, תת לחץ דם, נשירת שיער, זיהום, היפוקסיה וקוצר נשימה.

המומחים מסבירים כי יש לעקוב מקרוב אחר חולים המטופלים בתכשיר זה לפני ואחרי העירוי לזיהוי אירועים חריגים. יש להשהות או לעצור את הטיפול בנוכחות תסמינים אלו.

מומחים בתחום מסבירים כי האישור החדש מציע תקווה לחולים עם מלנומה מתקדמת בהם תועדה התקדמות מחלה לאחר טיפולים סטנדרטיים קודמים, כאשר אפשרויות הטיפול הנוכחיות כיום אינן יעילות במקרים רבים. הטיפול התאי ניתן באופן חד-פעמי ומהווה פיתוח מבטיח לאוכלוסיית חולי מלנומה ועשוי להביא לשינוי של ממש בפרוגנוזה של חולים הנדרשים לאפשרויות טיפול נוספות.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ