מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את ההתוויה למתן Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בילדים בגילאי שנה ומעלה עם אבחנה של לויקמיה מסוג ALL (או Acute Lymphoblastic Leukemia) חוזרת או עמידה לטיפול, חיובית ל-CD22.
התצמיד של תרופה ציטוטוקסית עם נוגדן המכוון כנגד CD22 אושר בעבר רק למבוגרים עם הממאירות ההמטולוגית.
אישור מתן התרופה לילדים מבוסס על מחקר שכלל זרוע יחידה עם 53 ילדים, מהם 12 קיבלו טיפול במינון ראשוני של 1.4 מ”ג/מ2 בכל מחזור והיתר טופלו במינון ראשוני של 1.8 מ”ג/מ2 בכל מחזור למשך חציון של שני מחזורים (טווח של 1-4 מחזורים).
מהנתונים עולה כי 22 ילדים (42%) השיגו הפוגה מלאה, אשר הוגדרה בנוכחות פחות מ-5% בלסטים במח העצם, העדר בלסטים בדם היקפי, התאוששות מלאה של ספירת דם היקפית והיעלמות מחלה מחוץ למח העצם. חציון משך הפוגה מלאה עמד על 8.2 חודשים.
כל הילדים למעט אחד השיגו הפוגה מלאה (95.5%) ללא מחלה שיירית מינימאלית וב-19 ילדים (86.4%) לא הייתה עדות למחלה שיירית מינימאלית בבדיקת RT-PCR.
אירועים חריגים שתועדו בלפחות 20% מהמשתתפים כללו תרומבוציטופניה, חום, אנמיה, הקאות, זיהום, דימום, נויוטרופניה, בחילות, לויקופניה, חום נויטרופני, עליה באנזימי כבד, כאבי בטן וכאבי ראש. הכותבים מציינים כי תצמיד נוגדן-תרופה נושא אזהרת קופסא שחורה הנוגעת לרעילות כבדית.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!