מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור Blinatumomab, תרופה בעלת מנגנון פעולה ייחודי, לשימוש בטיפול בחולים עם ממאירות מסוג Precursor B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL), ללא עדות לכרומוזום פילדלפיה. התווית הטיפול שאושרה היא בחולים עם הישנות או עמידות לטיפול קודם.

Blinatumomab עבר במסלול האישור המואץ של הסוכנות וקיבל מעמד של טיפול פורץ דרך וזכה לעדיפות גבוהה.

Blinatumomab הינה התרופה הראשונה ממשפחת תרופות חדשה בשם BiTE (Bispecific T-Cell Engagers) ונועדה לכוון תאי T ציטוטוקסיים לתאי סרטן המבטאים CD19, חלבון המבוטא על-פני השטח של תאי B המובילים להתפתחות ALL או לימפומה שאינה הודג’קין.

אנשי הסוכנות מסבירים כי טיפולי אימונותרפיה, בעיקר Blinatumomab עם מגננון הפעולה הייחודי, הם בין הטיפולים המבטיחים ביותר לחולי לויקמיה. בעקבות הבנת הפוטנציאל של הטיפול החדש, בסיכנות שיתפו פעולה עם הספונסרים של התרופה במטרה להאיץ את אישור הטיפול.

אישור הסוכנות התבסס על ממצאי מחקר קליני להערכת הבטיחות והיעילות של Blinatumomab במדגם שכלל 185 מבוגרים עם ממאירות ALL עמידה חוזרת או עמידה לטיפול תרופתי, שלילית לכרומוזום פילדלפיה. כל המשתתפים קיבלו עירוי של הטיפול במשך לפחות ארבעה שבועות, ו-32% מהמשתתפים נכנסו להפוגה מלאה במשך כ-6.7 חודשים.

כחלק מתכנית האישור המואץ, היצרן נדרש לערוך מחקר לאחר-שיווק לאימות הנתונים לפיהם הטיפול הביא לשיפור הישרדותי באוכלוסיה זו.

האירועים החריגים הנפוצים ביותר בקרב מטופלים ב- Blinatumomab כללו חום, כאבי ראש, בצקת היקפית, חום נויטרופני, בחילות, היפוקלמיה, עייפות, עצירות, שלשולים ורעד.

לתרופות תצורף אזהרת קופסא הכוללת התראה לפיה חלק מהמשתתפים במחקר הקליני חוו בעיות הכוללות לחץ דם נמוך וקשיי נשימה כתוצאה מתסמונת שחרור ציטוקינים, עם התחלת הטיפול. עוד תוארו מקרים של אנצפלופתיה ואירועים חריגים אחרים המשפיעים על מערכת העצבים המרכזית.

מתוך  הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ