במאמר שפורסם בכתב העת Blood מדווחים חוקרים מקנדה על תוצאות מחקר, מהן עולה כי Marstacimab בחולים עם המופיליה A או B הפחית את שיעור הדימומים השנתי הממוצע ב-92% באלו תחת טיפול לפי-צורך וב-35.5% באלו תחת טיפול מונע שגרתי. מתן שבועי של הזריקה התת-עורית נמצא עדיף על שתי גישות הטיפול הקודמות, ללא דיווחים על אירועים תרומבואמבוליים.
מחקר BASIS כלל גברים בגילאי 17-24 שנים עם המופיליה A חמור (פקטור VIII פחות מ-1%) או המופיליה B בדרגה בינונית-עד-חמורה (פקטור IX פחות מ-2%) מ-52 מרכזים ב-19 מדינות. משתתפים ללא מעכבים קיבלו טיפול לפי דרישה או טיפול מונע שגרתי במהלך שישה חודשי מעקב לפני קבלת זריקה תת-עורית שבועית של Marstacimab במינון 150 מ”ג לאורך 12 חודשי טיפול פעיל.
משתתפים מתאימים היו במשקל גוף של 35 ק”ג ומעלה בעת הסקירה וללא זיהוי או היסטוריה של מעכבים כנגד פקטור VIII או IX. בקרב משתתפים בזרוע הטיפול המניעתי השגרתי תועדו שיעורי היענות של 80% ומעלה למשטר הטיפול המונע לאורך שישה חודשים טרם הגיוס למחקר.
התוצאים העיקריים כללו את שיעור הדימומים השנתי עבור דימומים שטופלו, בהשוואה לפי צורך או לטיפול מניעתי קבוע במהלך שלב התצפית, כמו גם את בטיחות הטיפול.
מבין 128 משתתפים בשלב התצפית, 116 קיבלו Marstacimab בשלב הטיפול הפעיל.
בזרוע הטיפול לפי דרישה (33 חולים), שיעור הדימומים השנתי הממוצע ירד מ-39.86 ל-3.20, עם עדות לעדיפות Marstacimab (יחס שיעור דימומים שנתי משוער של 0.08, רווח בר-סמך 95% של 0.057-0.113).
בזרוע הטיפול המונע השגרתי (83 חולים), שיעור הדימומים השנתי הממוצע ירד מ-7.90 ל-5.09, עדות להעדר נחיתות ועדיפות של Marstacimab (הבדל בשיעור דימומים שנתי משוער של 2.81-, רווח בר-סמך 95% של 5.42- עד 0.20-).
לא תועדו מקרי תמותה או אירועים תרומבואמבוליים במהלך תקופת המחקר.
החוקרים מסכמים וכותבים כי Marstacimab נמצא בטוח ונסבל היטב לאורך 12 חודשים, לא מקרי תמותה או אירועים תרומבואמבוליים. בטיחות, אימונוגניות ומדדים מעבדתיים תאמו לדיווחים קודמים ועומדים בניגוד לטיפולים ניסיוניים אחרים שנקשרו עם סיבוכים תרומבואמבוליים.
Blood, Oct 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!