הודעת טקדה הבינ”ל

גטקסקיבלה את אישור ה-FDAוה-EMAלפני כשש שנים ואף אושרה על ידי סל הבריאות הישראלי בשנת 2017 עבור מבוגרים בלבד. כיום, התרופה מאושרת על ידי ה–EMAלשימוש בילדים מגיל שנה ועכשיו, קיבלה גם את אישורה-FDA(מנהל התרופות והמזון האמריקאי)לשימוש בילדים מגיל שנה הסובלים מתסמונת המעי הקצר.

אישורה-FDA(מנהל התרופות והמזון האמריקאי)התקבל לאחר שנמצא כי לגטקס קיים פרופיל בטיחות מובהק בילדים וזאת על ידי מחקר אשר בחן ילדים בגילאי 1-17 שנים שהתבקשו לבחור בין גטקס לבין הטיפול התרופתי המקובל. המחקר הראה כי גטקס גרמה לירידה משמעותית בשימוש בהזנה תוך ורידית ואף חלק מהנבדקים הצליחו להיגמל באופן מוחלט מהזנה תוך ורידית.

להודעת החברה בחו”ל

בהודעת החברה נמסר גם המידע שלהלן :

המעי הדק הוא חלק חשוב במערכת העיכול, אחראי על פירוק וספיגת המזון. תסמונת המעי הקצר הינה מחלה נדירה, הנגרמת בעקבות כריתה נרחבת של חלקים מהמעי הדק. כתוצאה מכך, החולים נותרים עם שטח ספיגת מזון מצומצם. כריתת המעי מתבצעת בשל מחלה זיהומית במעי הדק, מחלה דלקתית כרונית, גידול, או בשל מחלות מולדות או נרכשות של היילוד.

מאחר ומדובר במעי מקוצר, הרי שיכולתו לספוג מזון חיוני הינה מוגבלת. לכן, חולים בתסמונת המעי הקצר ידרשו להזנה תוך ורידית, בתלות זמנית או קבועה, על מנת להשלים את הדרישות התזונתיות ולמנוע מצב של תת תזונה. בילדים, התלות בהזנה תוך ורידית לטווח ארוך עלולה להיות כרוכה בסיבוכים רבים, חלקם מסכני חיים כגון זיהומים קשים חוזרים, אלח דם (ספסיס), קרישי דם והפרעות מטבוליות שונות

.

מטרת הטיפול בתסמונת זו היא לשפר את יכולת המעי הנותר לספוג חומרים מזינים ולהפחית תלות ארוכת טווח בהזנה תוך ורידית. התרופהגטקסהינה תרופת אולטרה יתום חדשנית וראשונה מסוגה לטיפול בתסמונת המעי הקצר. באמצעות מנגנון פעולה ייחודימגדילה את שטח הספיגה של המעי הנותר ומשפרת את ספיגת המזון והנוזלים. התרופה מפחיתה את הצורך עד גמילה מוחלטת בהזנה תוך ורידית .