סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על הענקת אישור שיווק ל-Teplizumab לדחיית הופעת שלב 3 של סוכרת מסוג 1 בחולים בגילאי 8 שנים ומעלה עם סוכרת מסוג 1 בשלב 2.
המומחים מסבירים כי Teplizumab נכנס לשימוש בשנת 2019. סוכנות התרופות האירופית השיקה סכמה שנועדה לסייע לתרופות המיועדות לטיפול במצבים רפואיים ללא מענה מספק להיכנס לשימוש בשלב מוקדם יותר. כיום, אין טיפולים מאושרים לדחיית או ריפוי סוכרת מסוג 1.
סוכרת מסוג 1 מתפתחת בשלושה שלבים. השלבים הראשונים הם לא תסמינים, כאשר תסמינים מופיעים רק בשלב השלישי וכוללים היפרגליקמיה לא-מאוזנת, השתנה מרובה, שתיה מרובה, נוקטוריה, עייפות וירידה במשקל. בשלב זה החולים נדרשים לזריקות אינסולין יומיות לאיזון רמות הסוכר בדם, התערבות העשויה להיות מאתגרת לילדים ולמטפלים בהם.
הנוגדן החד-שבטי כנגד IgG1 נקשר לתאי T, כאשר מנגנון הפעולה של התרופה אינו מובן במלואו, אך כולל פעילות אגוניסטית חלקית ודה-אקטיבציה של תאי T אוטואימוניים התוקפים את תאי ביתא בלבלב.
ההמלצה של ועדת CHMP התקבלה לאחר תוצאות מחקר בשלב 2, אקראי, מבוקר-פלסבו, להערכת Teplizumab ב-76 משתתפים בגילאי 8 שנים ומעלה בסיכון גבוה להתפתחות סוכרת מסוג 1, החולים קיבלו Teplizumab למשך 14 ימים או פלסבו והיו במעקב לאורך עד 51 חודשים.
עד לתום תקופת המחקר, 43% מאלו שטופלו ב- Teplizumab ו-72% מאלו בזרוע הפלסבו אובחנו עם סוכרת מסוג 1. חציון מרווח הזמן עד לאבחנה בזרוע ההתערבות עמד על 48.4 חודשים, ארוך יותר משמעותית לעומת 24.4 חודשים בזרוע הפלסבו. שיעורי אבחנת סוכרת עמדו על 14.9% בשנה בזרוע הטיפול ב- Teplizumab לעומת 35.9% בזרוע הפלסבו.
אירועים חריגים היו נפוצים יותר בזרוע ההתערבות, בהשוואה לאלו בזרוע הפלסבו וכללו לימפופניה ופריחה. אירועים חריגים אחרים שנקשרו עם התרופה כללו לויקופניה, נויטרופניה וירידה בביקרבונט בדם, כאשר תסמונת שחרור ציטוקינים הייתה תופעת הלוואי החמורה הנפוצה ביותר.
בסוכנות התרופות מדגישים כי הטיפול ב- Teplizumab יינתן לחולים רק ע”י אנשי צוות רפואי בעלי גישה לתמיכה רפואית מתאימה במטרה לנהל היטב תופעות לוואי אפשריות.
מתוך הודעת ה-EMA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!