שני מחקרים חדשים, שפורסמו במהלך חודש מאי בכתב העת Lancet Oncology, מדווחים על ממצאים חדשים העשויים להשפיע על הטיפול בחוליים עם BCC (Basal Cell Carcinoma) מתקדם.

במחקר הראשון, בשם BOLT, פרופיל תרופה חדשה ממתין לאישור: Sonidegib. היצרן הגיש את הבקשה לאישור באוסטרליה, האיחוד האירופי, שוויץ וארצות הברית. במחקר השני, בשם STEVIE, פורסמו נתוני בטיחות ארוכי-טווח של Vismodegib, שהושק בשנת 2012.

מחקר BOLT הינו מחקר רב-מרכזי, כפל-סמיות, אקראי, בשלב 2, שכלל 230 חולים עם BCC מתקדם; 79 חולים טופלו ב-Sonidegib במינון 200 מ”ג ביום (המינון היעיל הנמוך ביותר) ו-151 חולים טופלו במינון של 800 מ”ג ביום (המינון הנסבל הגבוה ביותר) עד להתקדמות המחלה או רעילות בלתי-מתקבלת.

91% מהחולים שטופלו במינון של 200 מ”ג ו-70% מאלו שטופלו במינון של 800 מ”ג נטלו את הטיפול במשך ארבעה חודשים ומעלה.

תוצא הסיום העיקרי כלל את שיעורי התגובה הכוללים. מהנתונים עלה כי שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 47% ו-15% מהחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית ומחלה גרורתית, בהתאמה, עם טיפול במינון של 200 מ”ג; לעומת 35% ו-17% מהחולים עם ממאירות מתקדמת ומחלה גרורתית, בהתאמה, עם טיפול במינון של 800 מ”ג.

ההישרדות ללא-התקדמות טרם נקבעה בחולים עם מחלה מתקדמת מקומית בשתי הקבוצות.

95% מהחולים דיווחו על אירועים חריגים. האירועים החריגים הנפוצים כללו התכווצויות שרירים (49%), נשירת שיער (43%), בחילות (33%), עליה בריכוז קריאטין קינאז (29%), עייפות (29%) וירידה במשקל (27%). 32% מהמטופלים במינון 200 מ”ג ו-60% מהמטופלים במינון 800 מ”ג נדרשו להפחתת מינון או השהיית טיפול. בדומה, שיעורי הפסקת טיפול היו נמוכים יותר עם הטיפול במינון נמוך (22% לעומת 36%).

מהממצאים עולה כי הטיפול ב-Sonidegib במינון 200 מ”ג הינה אפשרות טיפול מבטיחה בחולים עם BCC מתקדם.

מחקר STEVIE כלל 1,277 חולים עם BCC מתקדם. מדובר בחולים בגילאי 18 שנים ומעלה עם הוכחה היסטולוגית לממאירות, שלא התאימו לניתוח או עם הישנות מחלה לאחר לפחות שני ניתוחים. כל החולים טופלו ב- Vismodegib במינון 150 מ”ג במחזורים של 28 ימים. הבטיחות הוגדרה כתוצא הסיום העיקרי של המחקר.

501 חולים נכללו בניתוח הביניים של הנתונים, כאשר הניתוח הסופי צפוי לכלול כ-1,200 חולים.

הטיפול הופסק ב-400 חולים (80%). מבין 499 חולים, ב-98% תועד לפחות אירוע חריג אחד. האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו התכווצויות שרירים (64%), נשירת שיער (62%), ירידה במשקל (33%), ירידה בתאבון (25%), שלשולים (17%), בחילות (16%) ועייפות (16%).

אירועים חריגים חמורים תועדו ב-22% מהמטופלים. הפסקת טיפול נעשתה לאור התקדמות מחלה או אירועים חריגים. שיעורי הפסקת הטיפול עמדו על 21%, 11% ו-2% עקב תופעות לוואי בדרגה 1/2, דרגה 3 או דרגה 4, בהתאמה.

שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 66.7% מהחולים עם BCC מתקדם ו-37.9% מהחולים עם מחלה מתקדמת מקומית. הישרדות ללא-התקדמות עמדה על 20.2 חודשים.

החוקרים מסכמים וכותבים כי מניתוח הביניים עולה כי הטיפול ב- Vismodegib בטוח ויעיל בטווח הארוך.

Lancet Oncol. Published online May 13, 2015

לידיעה במדסקייפ