מנתונים ממחקר בשלב 2a שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology עולה כי Nomacopan הינו טיפול יעיל ונסבל היטב בחולים עם בולוס פמפיגואיד.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי פמפיגואיד הינה קבוצה של מחלות עור אוטואימוניות, עם תגובה חיסונים של נוגדנים כנגד חלבונים באזור הדרמיס-אפידרמיס. בולוס פמפיגואיד הינה המחלה הנפוצה ביותר בקבוצה זו. מחקרים קדם-קליניים הדגישו את החשיבות של Anaphylatoxin C5a, תוצר של C5, ואת Eicosanoid Leukotriene B בהתפתחות נגעים עוריים דלקתיים במחלות פמפיגואיד.
המחקר הרב-מרכזי בשלב 2a כלל תשעה חולים עם בולוס פמפיגואיד שקיבלו טיפול בזריקה תת-עורית של Nomacopan, מעכב C5 ו-Leukotriene B, במינון של 90 מ”ג ביום הראשון ובמינון של 30 מ”ג כל יום בימים 2 עד 42.
מהנתונים עולה כי לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב המשתתפים במחקר.
מדד BPDAI (Bullous Pemphigoid Disease Area Index) הממוצע ירד מ-32 ביום הראשון ל-19.6 ביום 42. ירידה של לפחות 8 נקודות במדד BPDAI תועדה בשבעה מבין תשעת החולים, כאשר בשלושה חולים תועדה ירידה של לפחות 80%. בשלושה חולים נוספים נרשמה ירידה של כ-40% ובחולה אחד תוארה ירידה של כ-30% במדד BPDAI. בשני חולים לא תועדה תגובה לטיפול.
מדד גרד הממוצע לפי סולם BPDAI ירד ב-6.8 נקודות מיום 1 עד יום 42. מדד DLQI הממוצע ירד מ-11.3 ל-6.2 לאחר 21 ימים ול-6.4 לאחר 42 ימים.
החוקרים מציינים כי למחקר מספר מגבלות, כולל גודל המדגם הקטן והעדר זרוע פלסבו או חלוקה אקראית. הם קוראים להשלים מחקרים אקראיים וגדולים יותר לאישור הממצאים.
ממצאי המחקר מעידים כי טיפול ב- Nomacopanלמשך שישה שבועות הינו טיפול הנסבל היטב בקרב חולים עם בולוס פמפיגואיד וכי לטיפול התרופתי עשוי להיות יתרון משמעותי בחולים אלו.
JAMA Dermatol 2022
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!