מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) דחה את אישור Omecamtiv Mecarbil לטיפול במבוגרים עם אי-ספיקת לב כרונית ומקטע פליטה ירוד של חדר שמאל בטענה כי אין עדויות מספקות התומכות ביעילות הטיפול.

המומחים מסבירים כי Omecamtiv Mecarbil הינו תכשיר ראשון מסוגו, הפועל באופן סלקטיבי להגברת פעילות מיוזין לבבי ונועד לשיפור את התפקוד הלבבי.

בחודש דצמבר האחרון, פאנל מייעץ למנהל המזון והתרופות האמריקאי המליץ כנגד אישור Omecamtiv Mecarbil לטיפול באי-ספיקת לב כרונית עם מקטע פליטה ירוד של חדר שמאל. ועידת ה-FDA Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee הצביעה ברוב של 8 לעומת 3 (ללא נמנעים) כי התועלת של Omecamtiv Mecarbil אינו עולה על הסיכונים בחולים עם אי-ספיקת לב ומקטע פליטה ירוד.

ההחלטה של הועדה מבוססת על תוצאות מחקר GALACTIC-HF בשלב 3, אשר כלל 8,256 חולים עם אי-ספיקת לב ומקטע פליטה ירוד בסיכון לאשפוזים ותמותה, למרות טיפול כמקובל.

כפי שדווח בעבר, Omecamtiv Mecarbil הדגים תוצאות חיוביות מבחינת התוצא העיקרי של המחקר, עם ירידה אבסולוטית של 2.1% בתוצא המשולב שכלל תמותה קרדיווסקולארית, אשפוז ראשון בשל אי-ספיקת לב, או ביקור דחוף ראשון בשל אי-ספיקת לב, בהשוואה לפלסבו, לאורך חציון מעקב של כ-22 חודשים. ממצא זה היווה ירידה בסיכון היחסי של 8% וכלל ירידה של 0.6% בשיעורי תמותה קרדיווסקולארית לעומת פלסבו, ירידה של 0.7% בשיעור אשפוזים עקב אי-ספיקת לב וירידה של 0.8% בשיעור הפניות הדחופות בגין אי-ספיקת לב.

מומחי מנהל המזון והתרופות האמריקאי הסבירו כי מחקר GALACTIC-HF אינו מספק עדות משכנעת דיו ליעילות של Omecamtiv Mecarbil להפחתת הסיכון לאירועי אי-ספיקת לב ותמותה קרדיווסקולארית במבוגרים עם אי-ספיקת לב ומקטע פליטה ירוד של חדר שמאל.

יתרה מזאת, בסוכנות מסרו כי תוצאות מחקר קליני נוסף להערכת Omecamtiv Mecarbil נדרשות בטרם ניתן יהיה לבסס את העדויות התומכות ביעילות הטיפול בחולים אלו.

מחברת התרופות נמסר כי בכוונתם לפנות בבקשה להיפגש עם נציגי מנהל המזון והתרופות האמריקאי במטרה להבין טוב יותר מה נדרש מהם בכדי לתמוך באישור אפשרי של Omecamtiv Mecarbil. עם זאת, בחברה הבהירו כי אין בכוונתם להשלים מחקר קליני נוסף להערכת Omecamtiv Mecarbil ובמקום זאת, היא תתמקד ב-Aficamten, מעכב מיוזין לבבי הבא, הנבחן בימים אלו במחקר SEQUOIA-HCM, מחקר בשלב 3 בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ