הודעת נוברטיס

·           האישור הראשון מסוגו בעולם מביא עמו תקווה לחיים ארוכים יותר ומקרי אשפוז מועטים יותר למיליוני אמריקאים הסובלים מאי ספיקת לב עם מקטע פליטה ירוד 

·           Entresto הינה הטיפול הראשון והיחיד אשר  מגלה יתרון משמעותי מבחינת שיעור התמותה  בניסוי בהשוואה ישירה מול מעכב ה- ACE אנלפריל (enalapril)1

·           אי ספיקת לב הינה מחלה מסכנת חיים שממנה סובלים כ-6 מיליון אמריקאים; מחלתם של כמחצית מהם הינה מהסוג של מקטע פליטה ירוד2

·           האישור מגיע שישה שבועות לפני מועד הסקירה הרגולטורית המקוצרת, וכך מעניק למטופלים בארצות הברית את האפשרות להשיג Entresto מהר יותר

נוברטיס הודיעה היום שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישרה את טבליות  Entresto (sacubitril/valsartan), או בשמן הקודם LCZ696, לטיפול באי ספיקת לב עם מקטע פליטה ירוד. מטופלים שמצב מחלתם מסווג כדרגה II עד IVעל פי NYHA יוכלו להשיג Entresto במרשם, במטרה לצמצם את הסיכון למוות קרדיווסקולרי ולאשפוז בשל אי ספיקת לב. התרופה ניתנת בדרך כלל כטיפול נוסף לטיפולים אחרים נגד אי ספיקת לב, במקום מעכב ACE או חוסם אחר של קולטן לאנגיוטנסין.1

“למרות חוסר הוודאות והסיכון הכספי הרב, תכננו את הניסוי הגדול ביותר בעולם על אי ספיקת לב, במטרה להשוות בין Entresto למדד הזהב. כתוצאה מכך, למיליוני בני אדם עם אבחון של אי ספיקת לב עם מקטע פליטה ירוד יש כעת הזדמנות גדולה הרבה יותר לחיות זמן רב יותר ולא להראות את פניהם בבית החולים”, אומר דיוויד אפשטיין (David Epstein), ראש מערך ב-Novartis Pharmaceuticals. “אנו מכירים באחריותנו להבטיח ש-Entresto תגיע למטופלים ולעובדי רפואה הרושמים תרופות בארצות הברית בהקדם האפשרי ונחל במשלוחים בתחומי ארצות הברית כבר בשבוע הבא”.

החלטת ה-FDA מבוססת על תוצאות של מחקרPARADIGM-HF , שבו השתתפו 8,442 מטופלים ושהופסק מוקדם כאשר הודגם ש-Entresto מפחיתה את הסיכון למוות קרדיווסקולרי לעומת מעכב ה-ACE אנלפריל.1 בסיום המחקר היה למטופלים בעלי מקטע פליטה ירוד שקיבלו Entresto סיכוי גבוה יותר להיות בחיים וסיכוי נמוך יותר להתאשפז בשל אי ספיקת לב לעומת המטופלים שקיבלו אנלפריל. בחינת מידע הבטיחות הצביעה על כך של-Entresto פרופיל סבילות דומה לזה של אנלפריל.

“יתרון השרידות המשמעותי כל כך של Entresto שנצפה בניסויPARADIGM-HF צריך לשכנע רופאים לשקול מתן Entresto לכלל המטופלים המתאימים, במקום מעכבי ה-ACE או חוסמי קולטן לאנגיוטנזין המסורתיים”, אמר ד”ר מילטון פאקר (Dr. Milton Packer), מרצה בכיר ויושב ראש המחלקה למדעי הרפואה ב-University of Texas Southwestern Medical Center אשר בטקסס, ארצות הברית. “Entresto צפויה לשנות את דרך הטיפול בחולי אי ספיקת לב עם מקטע פליטה ירוד בשנים הבאות”.  

קרוב לשישה מיליון בני אדם בארצות הברית סובלים מאי ספיקת לב ומחלתם של כמחצית מהם הינה מהסוג של מקטע פליטה ירוד.2 ל-2.2 מיליון מתוך מטופלים אלה לערך אי ספיקת לב המסווגת כדרגה II עד IVעל פי NYHA. הסיווג ניתן על פי רמת ההגבלה שהתסמינים שלהם כופים על הפעילות הגופנית שלהם.3 אי ספיקת לב הינה מחלה מתישה ומסכנת חיים שבה אינו מסוגל לשאוב כמות מספקת של דם ברחבי הגוף. המטופלים עומדים בפני סיכון גבוה למוות, מקרי אשפוז חוזרים ונשנים וכן תסמינים שונים כגון קוצר נשימה, עייפות ואגירת נוזלים פוגעים קשות  באיכות החיים. 4  

רשויות הבריאות במדינות רבות בעולם, כולל קנדה, שוויץ והאיחוד האירופי בוחנות כעת את Entresto. לאחר שרשויות הבריאות בעולם יאשרו אותה, תוכל Entresto להגיע לשיאים במכירות בהיקפים של מעל 5 מילארד דולר בהתוויה של מקטע פליטה ירוד.

Entresto

Entresto , לפי הודעת נוברטיס, הינה התרופה הטובה ביותר בסוגה (מעכב נפריליזין לקולטן אנגיוטנסין, ARNI), המפחיתה את הלחץ על הלב הנמצא במצב של אי ספיקה. זוהי טבליה הניתנת פעמיים ביום ומטרתה להגביר את המערכות הנוירו-הורמונליות המגנות על הלב (מערכת NP), ובמקביל מדכאה את המערכת הפוגעת (RAAS).5

התוצאות של מחקרPARADIGM-HF בהשתתפות 8,442 מטופלים הדגימו שלעומת אנלפריל, 1Entresto:

·         הפחיתה ב-20% את הסיכון למוות מסיבות קרדיווסקולריות

·         צמצמה ב-21% את מקרי האשפוז בשל אי ספיקת הלב

·         הפחיתה ב-16% את הסיכון לתמותה מכל סיבה

בסך הכול היה צמצום של 20% בסיכון בממד ההערכה העיקרי, מדד משולב של מוות קרדיווסקולרי או משך הזמן עד לאשפוז הראשון בשל אי ספיקת לב.

מספר נמוך יותר של מטופלים שקיבלו טיפול ב-Entresto הפסיקו את נטילת תרופת המחקר בשל אירוע חריג בהשוואה למטופלים שקיבלו טיפול באנלפריל. לקבוצת הטיפול ב-Entresto היו יותר מקרים של תת לחץ דם ואנגיואדמה לא משמעותית, אבל יותר מקרים של אי ספיקת כליות, יתר אשלגן בדם ושיעול לעומת קבוצת האנלפריל.1