מנהל התרופות והמזון האמריקאי העניק ל- Serelaxin תווית של טיפול פורץ דרך (Breakthrough Therapy), בעקבות תוצאות מבטיחות בטיפול בחולים עם אי-ספיקת לב חדה. משמעות התווית שהוענקה לתרופה הניסיונית היא שהטיפול צפוי לתהליך אישור מזורז ע”י רשויות הבקרה בארצות הברית.

המומחים מסבירים כי Serelaxin, צורה רקומביננטית של Human Relaxin 2, מקל על קוצר הנשימה, כפי שנקבע לפי שני תוצאי סיום להערכת קוצר נשימה, ונראה כי מביא להפחתת שיעורי התמותה מכל-סיבה ושיעורי התמותה עקב מחלות לב וכלי דם, כמו גם סימנים ותסמינים של גודש ריאתי והחמרת אי-ספיקת לב. Relaxin הוא הורמון המשפיע על התגובה הקרדיווסקולארית במהלך היריון, ע”י הגברת הרחבת כלי דם ותפקוד כלייתי.

Serelaxin זכה לעניין רב במהלך כנס ה-American Heart Association, כאשר מומחים לטיפול באי-ספיקת לב הביעו התרגשות רבה מהצפי לתרופה חדשה בתחום בו לא פותחו תרופות חדשות במהלך עשרים השנים האחרונות. עם זאת, חלק מהמומחים הביעו חשש כי הטיפול ענה רק על אחד משני תוצאי הסיום העיקריים להערכת קוצר נשימה וללא תוצאות מובהקות סטטיסטית על שני תוצאי סיום משניים: מספר הימים ששרדו לאחר 60 ימים ושילוב של תמותה קרדיווסקולארית ואשפוז בשל אי-ספיקת כליות או לב למשך עד 60 ימים.

בסה”כ, נרשמה ירידה של 37% בסיכון לתמותה מכל סיבה לאחר שישה חודשים, כמו גם ירידה משמעותית של 37% בסיכון לתמותה קרדיווסקולארית עם טיפול ב- Serelaxin.

ה-FDA מאמין בהחלט כי התרופה החדשה עשויה לסייע בטיפול בחולים קשים לטיפול. תווית של טיפול פורץ דרך שמורה לפיתוח או סקירת תרופות להן פוטנציאל אפשרי להביא לשינוי כללי המשחק במצבים חמורים ומסכני חיים, עם עדויות ראשוניות מוקדמות המעידות על שיפור בלפחות תוצא סיום משמעותי אחד בעל חשיבות קלינית, בהשוואה לטיפולים זמינים אחרים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ