מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולה כי כאשר ניתן כתוספת לטיפול סטנדרטי להפחתת רמות שומנים בדם, Olezarsen, תרופה שאושרה בשנת 2024 לטיפול בחולים עם Familial Chylomicronemia Syndrome, הפחיתה משמעותית את רמות טריגליצרידים בדם ואת הסיכון לדלקת לבלב בחולים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה סיכון מוגבר לדלקת לבלב חדה. היעילות והבטיחות של Olezarsen לא נבחנו באוכלוסייה זו.
מחקר CORE-TIM 72a ומחקר CORE2-TIMI 72b הם שני מחקרים אקראיים, כפלי-סמיות, מבוקרי-פלסבו, שכללו חולים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה שחולקו ביחס 1:1:1 לקבלת Olezarsen במינון 50 מ”ג, Olezarsen במינון 80 מ”ג, או פלסבו אחת לחודש למשך 12 חודשים.
התוצא העיקרי היה אחוז השינוי מתחילת המחקר בריכוז טריגליצרידים לאחר שישה חודשים. תוצאים משניים כללו את אחוז השינוי מתחילת המחקר בריכוז טריגליצרידים לאחר 12 חודשים והשינויים ברמות Apolipoprotein C-III, שיירי כולסטרול ו-Non-HDL Cholesterol לאחר שישה חודשים ו-12 חודשים. בשני המחקרים נבחנו אירועי דלקת לבלב חדה.
הניתוח העיקרי כלל 1,061 חולים (617 ממחקר CORE-TIMI 72a ו-444 ממחקר CORE2-TIMI 72b).
לאחר שישה חודשים, ממוצע ריבועים פחותים מתוקן לפלסבו של השינוי מתחילת המחקר בריכוז טריגליצרידים עמד על 62.9%- עם Olezarsen במינון 50 מ”ג ועל 72.2%- עם Olezarsen במינון 80 מ”ג במחקר CORE-TIMI 72a ועל 49.2%- עם Olezarsen במינון 50 מ”ג ו-54.5%- עם Olezarsen במינון 80 מ”ג במחקר CORE2-TIMI 72b.
ירידה בריכוז טריגליצרידים, Apolipoprotein C-III, שיירי כולסטרול ו-Non-HDL Cholesterol הייתה גדולה יותר עם Olezarsen לעומת פלסבו (p<0.001 לכל ההשוואות).
היארעות דלקת לבלב חדה הייתה נמוכה יותר עם Olezarsen לעומת פלסבו (יחס שיעורים ממוצע של 0.15, רווח בר-סמך 95% של 0.05-0.40).
היארעות כל אירוע חריג הייתה דומה בקבוצות המחקר. אירועי עליה באנזימי כבד ותרומבוציטופניה היו נפוצים יותר עם Olezarsen במינון 80 מ”ג ותוארה עליה תלוית-מינון בשיעור השומן בכבד.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי בחולים עם היפרטריגליצרדמיה חמורה, טיפול ב- Olezarsen לעומת פלסבו הוביל לירידה גדולה יותר משמעותית בריכוז טריגליצרידים לאחר שישה חודשים ובהיארעות דלקת לבלב חדה.
N Eng J Med, Nov 8, 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!