מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) דחה בקשה לאישור מואץ של CNM-Au8, תרופה ניסיונית לטיפול ב-ALS (או Amyotrophic Lateral Sclerosis), כך הודיעה חברת התרופות Clene Nanomedicine.
הסוכנות קבעה כי הנתונים הראשוניים ממחקר קליני בשלב 2 של חברת התרופות סיפקו עדויות לא מפסקות להפחתת NfL (או Neurofilament Light), סמן מרכז לתהליכים נוירו-דגנרטיביים.
התכשיר CNM-Au8 כולל ננו-קריסטלים פעילים של זהב החוצים את מחסום דם-מוח ומכוונים לתהליכי ייצור אנרגיה בתאי המוח, שם מעודד תהליכי רה-מייליניזציה. מחברת התרופות נמסר כי הטיפול ב-CNM-Au8 אינו מלווה ברעילות הנפוצה לתכשירים סינתטיים אחרים של זהב.
כפי שדווח בעבר, התרופה לא השיגה את התוצא העיקרי של המחקר בשלב 2, RESCUE-ALS, של שינוי במדד MUNIX (Motor Unit Index) לאחר 36 שבועות. עם זאת, מחברת התרופות נמסר כי התרופה בטוחה ויעילה לאחר 12 שבועות.
בהצהרה נפרדת, חברת התרופות דיווחה על התוצאות לאחר 12 חודשי מחקר הארכה בתווית-פתוחה אודות מטופלים מקבוצת ההתערבות במחקר HEALEY ALS Platform Trial. החוקרים זיהו ירידה של 16% בריכוז NfL בדם לעומת פלסבו לאחר 76 שבועות טיפול. בקבוצת ההתערבות תועד גם סיכון נמוך ב-60% לתמותה בטווח הארוך.
התרופה מצויה גם בשלבי הערכה לבחינת היעילות והבטיחות של הטיפול בחולים עם מחלת פרקינסון וטרשת נפוצה.
ממנהל המזון והתרופות האמריקאי דווח כי הסוכנות אינה יכולה לדון בבקשות אפשריות או קיימות לאישורים וכי מדובר במידע מסחרי חסוי ולכן לא ניתנה התייחסות לצעד זה של הסוכנות. בחברת התרופות מתכננים לספק נתונים נוספים למנהל המזון והתרופות האמריקאי בתחילת 2024.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!