הנציבות האירופית (European Commission) העניק אישור שיווק למתן Efanesoctocog Alfa לטיפול ומניעת דימומים וטיפול מונע בתר-ניתוחי בחולים עם המופיליה A בכל קבוצות הגיל ודרגות חומרת המחלה ההמטולוגית.
הנציבות האירופית גם תומכת בהמלצה של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לתמוך במעמד של Efanesoctocog Alfa כתרומה יתומה, עם אישור שיווק בלעדי לאורך עשר שנים.
המומחים מסבירים כי המופיליה הינה מחלה גנטית נדירה בה הגוף אינו מייצר כמות מספקת של גורם הקרישה פקטור VIII או מייצר חלבון פגום והתוצאה הינה כלי דם שאינם יכולים להחלים כרגיל לאחר פציעה. חומרת התסמינים נעה בין קלה עד חמורה, בתלות ברמות פקטור VIII ופעילותו. התסמינים כוללים חבלה בקלות וקרישה לא-מספקת לאחר חבלה קלה.
המרכיב הפעיל בתרופה החדשה, Efanesoctocog Alfa, הינו פקטור VIII הומאני רקומביננטי, המסייע בתהליכי קרישה.
האישור הנוכחי של הנציבות האירופית התקבל לאחר תוצאות מחקרי בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Efanesoctocog Alfa במבוגרים ומתבגרים ובקרב ילדים עם המופיליה A חמורה.
מהמחקרים עלה כי טיפול מונע חד-שבועי במינון של 50 יחידות בינלאומיות/ק”ג הוביל להגנה משמעותית מפני דימומים בכל קבוצות הגיל, כאשר 80-88% מהחולים לא חוו דימומים ספונטאניים.
עוד עולה מהנתונים כי הטיפול הוביל לפעילות ממוצעת של פקטור VIII של למעלה מ-40 יחידות בינלאומיות/ד”ל במרבית השבוע. רמות פעילות פקטור VIII של 40% ומעלה אינם נחשבות לרמות בטווח המופיליה. רמות הפעילות הגיעו לערך נמוך של 15 יחידות בינלאומיות/ד”ל עד תום השבוע ולפני המנה הבאה, ערך המוגדר בטווח של המופיליה קלה.
ממצאי המחקר העידו על שיפור בבריאות מפרקים, כאב ואיכות חיים כוללת לאחר התחלת הטיפול התרופתי.
תופעות לוואי נפוצות של Efanesoctocog Alfa כוללות כאבי ראש, הקאות, אקזמה, פריחה, אורטיקריה, כאבי מפרקים, כאבים בגפיים, כאבי גב וחום.
התרופה תינתן תחת השגחה של רופא המנוסה בטיפול בהמופיליה ותהיה זמינה באבקה ומסס לתמיסה להזרקה במינונים של 250, 500, 750, 1000, 2000, 3000 ו-4000 יחידות בינלאומיות.
מתוך הודעת הנציבות האירופית
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!