מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן טיפול פומי ב- Palovarotene לחולים עם מחלת העצם הנדירה, Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, כאשר הטיפול התרופתי הפחית בשיעור של מעל 50% את נפח ההתגרמות ההטרוטופית באוכלוסיית חולים זו.
המומחים מסבירים כי Palovarotene מיועד לילדים ומבוגרים עם אבחנה של Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (בנות מגיל 8 שנים ובנים מגיל 10 שנים). מדובר בטיפול פומי הניתן בצורת קפסולות, כאשר לחומר הפעיל סלקטיביות ייחודית לתת-סוג גאמא של הקולטן לחומצה רטינואית, המשמש כבקר חשוב של התפתחות השלד ועצם אקטופית. התרופה פועלת על מעבר האותות במסלול רטינואידים להפחתת יצירה חדשה של עצם חריגה.
מחקר MOVE הינו מחקר בשלב 3 בו נבחנו הנתונים לאחר 18 חודשים מ-197 חולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva שקיבלו Palovarotene אל מול קבוצת חולים לא מטופלת. בקרב מבוגרים שטופלו ב- Palovarotene תועדה ירידה גדולה יותר ב-54% בנפח התגרמות הטרוטופית שנתית, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול ב- Palovarotene תאמו לתרופות אחרות ממשפחת רטינואידים. האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו תופעות בעור וריריות, דוגמת יובש עורי, יובש שפתיים, נשירת שיער, פריחה עורית על-רקע טיפול תרופתי וגרד, כמו גם אירועים במערכת שריר-שלד, כולל כאבי מפרקים וסגירה מוקדמת של לוחיות הגדילה בילדים.
ממצאי מחקר MOVE הוכיחו כי Palovarotene הינו טיפול הנסבל היטב ועשוי להפחית את הסיכון להתגרמות הטרוטופית חדשה בחולים עם Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. למרות הסיכון לתופעות לוואי, כפי שצוינו מעלה, בחברת התרופות מבהירים כי מאחר וההתגרמות ההטרוטופית בחולים אלו היא פרוגרסיבית ובלתי-הפיכה, עם פגיעה משמעותית באיכות החיים של החולים, לטיפול התרופתי חשיבות רבה באוכלוסייה זו.
על-פי ההודעה לתקשורת, Palovarotene צפויה להיות זמינה באופן מיידי בארצות הברית.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!