מתוצאות מחקר פיילוט בן שנה להערכת מתן Etanercept (אנברל) לטיפול בחולים עם דרמטומיוזיטיס, עולה כי התרופה בטוחה ונסבלת היטב. ממצאי המחקר פורסמו בכתב העת Annals of Neurology.
החוקרים מדווחים כי הגיוס למחקר היה בעייתי, מאחר שרופאים העדיפו להפנות רק את החולים בהם לא חל שיפור עם טיפול בפרדניזון ומתוטרקסט, לכן קשה היה לכלול במחקר חולים שלא קיבלו טיפול קודם, עם אבחנה חדשה של דרמטומיוזיטיס.
אחד הלקחים של המחקר הוא שקשה יהיה לגייס חולים שלא קיבלו טיפול קודם למחקרים מסוג זה, מאחר שמרבית החולים יעדיפו לקבל תחילה את הטיפולים הסטנדרטיים, גם אם אין להם הוכחות.
מדגם המחקר כלל 16 משתתפים (10 נשים), שחולקו באקראי לטיפול ב- Etanercept במינון 50 מ”ג (11 חולים) או פלסבו (5 חולים), שניתן בזריקה תת-עורית, פעם בשבוע. מינון פרדניזון הממוצע בתחילת המחקר היה 45 מ”ג ליום בקבוצת Etanercept ו-39 מ”ג ליום בקבוצת הפלסבו.
המחקר כלל הפחתת מינון ייחודית של פרדניזון. חולים עם אבחנה חדשה של דרמטומיוזיטיס מטופלים לרוב בפרדניזון במינון-גבוה ונגמלים מהתרופה בנוכחות סמן מסוים להחלמה, אך אין קונצנזוס בנוגע למועד הפחתת המינון. האם יש להפחית מינון כאשר אנזימי השריר תקינים? האם יש לעשות זאת כאשר הכוח תקין? האם לעשות זאת כאשר החולים יציבים?.
בפרוטוקול המחקר החוקרים חייבו הפחתת מינון במסגרת המחקר. הם נקטו בגישה הפוכה והתאימו את מינון הטיפול במידה והחולים החמירו (הפחתת המינון כל עוד החולה אינו מחמיר באופן דרמטי). מבנה זה עשוי לסייע במחקרים עתידיים.
מינון פרדניזון משבועות 25 ל-52 היה גבוה יותר משמעותית בקבוצת הפלסבו (חציון של 29.2 מ”ג ליום), בהשוואה לקבוצת המטופלים ב- Etanercept (חציון של 1.2 מ”ג ליום).
כל 5 המשתתפים בקבוצת הפלסבו עברו כשלון טיפול. מנגד, 5 מבין 11 החולים בקבוצת הטיפול נגמלו בהצלחה מפרדניזון. מבין 6 כשלונות הטיפול, 5 אירעו בחולים עם עמידות קודמת לטיפול.
לא תועד הבדל משמעותי בתופעות הלוואי בין שתי הקבוצות.
בתום תקופת המחקר, 6 מטופלים בקבוצת Etanercept ענו על הקריטריונים המקובלים לשיפור, כלומר שיפור של 20% ומעלה ב-3 מבין 6 מדדים מרכזיים, עם החמרה של מעל 25% בעד שני מדדים.
בתום המחקר, 4 מבין 11 חולים שטופלו ב- Etanercept קיבלו רק את תרופת המחקר וענו על מדדי IMACS (International Myositis Assessment Clinical Study) לשיפור בהשוואה לאף אחד מבין 5 החולים שטופלו בפלסבו.
מתוצאות המחקר עולה כי Etanercept הינו טיפול בטוח דיו ויש לערוך מחקר גדול יותר בנושא.
Ann Neurol. Published online June 17, 2011
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!