מתוצאות מחקר חדש, שהוצגו במהלך הכנס השנתי ה-67 מטעם ה-American Academy of Neurology, עולה כי משטר טיפול הכולל מינונים גבוהים של ביוטין, ויטמין B מסיס במים, הינה אפשרות יעילה לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית ומשנית.

במחקר בשלב 3 להערכת התכשיר הניסיוני MD1003, לו ריכוז גבוה של ביוטין, עלה כי בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת שנטלו את הטיפול חל שיפור משמעותי לאחר תשעה חודשים, שאושר גם לאחר 12 חודשים, בהשוואה לאלו שנטלו פלסבו.

במחקר הנוכחי נכללו 154 משתתפים בגילאי 18-75 שנים (גיל ממוצע של כ-51 שנים), עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית או שניונית ומדד EDSS (Expanded Disability Status Scale) של 4.5-7. במהלך השנתיים הקודמות חלה התקדמות של לפחות נקודה אחת במדד EDSS במידה והמדד הבסיסי עמד על 4.5-5.5 או לפחות 0.5 נקודות במידה והמדד הבסיסי עמד על 6-7.

המשתתפים חולקו באקראי לקבוצת פלסבו (51 משתתפים) או טיפול פומי ב-MD1003 (103 משתתפים), לו  אין טעם או ריח. המינון הממוצע של התרופה הינו 300 מ”ג ליום. כ-41% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות ו-55% מהמטופלים בקבוצת הביקורת נטלו גם Fampridine, תרופה המשמשת לטיפול בתסמיני טרשת נפוצה.

החולים היו במעקב למשך תקופה של תשעה חודשים, בממוצע, ועד 36 חודשים. 12 חולים בקבוצת הטיפול ושמונה בקבוצת הפלסבו פרשו מהמחקר אך נכללו בניתוח לפי כוונה לטפל.

התוצא העיקרי היה שיפור לאחר תשעה חודשים, עם אישור השיפור לאחר 12 חודשים, על-פי שינוי במדד EDSS של לפחות נקודה אחת (במידה והמדד הבסיסי עמד על 4.5-5.5) או 0.5 נקודות (במידה ועמד על 6-7), או ירידה של 20% בזמן הליכה למרחק של 7.6 מטרים.

מניתוח הנתונים לפי כוונה לטפל עלה כל 12.62% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות ו-0.0% מהמטופלים בקבוצת הפלסבו ענו על הקריטריון הנ”ל (p=0.0051). בניתוח לפי פרוטוקול, 14.9% מהמשתתפים בקבוצת ההתערבות ו-0.0% מאלו בקבוצת הפלסבו ענו על תוצא הסיום העיקרי (p=0.0093).

מעניין לציין כגי שיעור גבוה כפליים של מטופלים ענו על התוצא העיקרי לפי מדד EDSS (76.9%) בהשוואה למדד זמן השלמת מרחק של 7.6 מטרים (38.5%).

ניתוח משני של הממצאים תמך בתוצאות המחקר מאחר והודגמה ירידה בסיכון להתקדמות המחלה. בקבוצת ההתערבות חלה ירידה ממוצעת של 0.03 במדד EDSS לאחר 12 חודשים, זזאת בהשוואה לעליה ממוצעת של 0.13 בקבוצת הפלסבו (p=0.014).

מהממצאים עולה כי MD1003 עשוי לשמש כאפשרות חשובה ויעילה לטיפול בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית ושניונית.

מתוך הכנס השנתי ה-67 מטעם ה-AAN

לידיעה במדסקייפ