האם Abatacept הינו טיפול אפשרי לילדים עם CVID? (מתוך Science)

במאמר שפורסם במהלך חודש יולי בכתב העת Science טוענים מומחים כי Abatacept (אורנסיה), המאושר לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית, עשוי לשמש כטיפול היעיל הראשון בילדים עם CVID (Common Variable Immune Deficiency).

החוקרים הופתעו ושמחו לגלות כי ל- Abatacept הייתה השפעה חיובית מג’ורית בשלושה חולים עם CVID שטופלו במשך חמש שנים ומעלה. הטיפול נמצא יעיל במיוחד כנגד המעורבות האינטרסטיציאלית הריאתית ההרסנית.

מהנתונים עולה כי חסר CTLA4 (Cytotoxin T Lymphocytic Antigen) עקב החסר החיסוני נבע מפגם במחזור CTLA4 בין שטח פני התא ובין הליזוזום של תאי Regulatory T במצב תקין, האנטיגן מבוטא על פני שטח התא, שם חוסם את ההפעלה של תאי T וכך מונע הפעלה של מערכת החיסון.

לעיתים, CTLA4 ביחד עם מולקולות אחרות על-פני שטח התא, מוסר מפני שטח תאי Regulatory T ועובר מחזור באתר אחר בעזרת חלבון LRBA (Lipopolysaccharide-Responsive and Beige-like Anchor). עם זאת, החוקרים גילו כי בחולים עם CVID חסר החלבון הנ”ל ולכן חסר המנגנון להחלפת CTLA4 על פני שטח התא.

ההפרעה בתפקוד CTLA4 משחקת תפקיד חשוב גם בדלקת מפרקים שגרונית, ממצאים שהובילו לפיתוח Abatacept כטיפול בדלקת מפרקים שגרונית. Abatacept כולל קצה Fc של אימונוגלובולין G1 המחובר לחלק החוץ-תאי של CTLA4 ועשוי לשמש כתחליף לאנטיגן בחסימת אחד משני האותות הנדרשים להפעלת תאי T.

לפיכך, החוקרים שיערו כי Abatacept עשוי לסייע במעקף המסלול התלוי ב-LRBA ואפשרות זו נבחנה בשישה חולים עם CVID.

החוקרים מודים כי הופתעו מהיקף התועלת של הטיפול במונחים של שיפור מחלת ריאות אינטרסטיציאלית (שיפור בבדיקות הדמיה ובתפקוד הריאתי). הם גם הופתעו מהירידה בשיעור הזיהומים בשלושה חולים תחת טיפול ארוך-טווח. הם ציפו לעליה בתדירות הזיהומים אך מצאו כי בחולים אלו נרשמה ירידה בשכיחות הזיהומים הנפוצים לאחר הטיפול התרופתי. הם אינם יודעים להסביר את המנגנון העומד בבסיס ממצאים אלו, אך ייתכן כי נובע מהפסקת תרופות אחרות, דוגמת קורטיקוסטרואידים.

החוקרים מדגישים את הצורך בהשלמת מחקרים נוספים בנושא.

Science. 2015;349:436-440

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה