מאת ד”ר אלינור מוסרי בריסקין
הטיפול הראשון בתאי T מהונדסים עם טכנולוגית רצפטור כימרי (CAR Chimeric antigen receptor) אושר על ידי ה FDA ב- 30 באוגוסט. ההחלטה עברה פה אחד ב FDA בהמלצת הועדה המייעצת של האונקולוגים.
זהו טיפול חדשני אשר מאפשר לתכנת תאי T של המטופל לתקוף תאי הסרטן, כך על פי ראש ה FDA, ד”ר סקוט גוטליב. לתרופה זו פוטנציאל להביא לריפוי מלא. במקרה המוצלח, טיפול חד פעמי בתרופה זו יכולה להביא לריפוי מהמחלה.
Tisagenlecleucel-T (Novartis, Kymriah) הינו למעשה אימונותרפיה בתאי T אוטולוגים מהונדסים גנטית (genetically modified autologous T-cell immunotherapy), טיפול אשר משתייך ל cell-base gene therapy. הטיפול מוכן באופן אינדווידואלי עבור כל מטופל. התרופה מכונה “התרופה החיה”: דם הנלקח מהמטופל עובר תהליך בו מרוכזים תאי ה-T, עוברים מודיפיקציה ל- CAR cell, ואז מוחזרים לגוף המטופל, בו התאים מתרבים ופועלים כנגד תאי הסרטן.
התרופה אושרה לטיפול ב ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) רפרקטורי או חוזר בילדים וצעירים (גילאים 3-25).
הנתונים אשר הביאו לאישור התרופה הגיעו ממחקר רב מרכזי על 63 צעירים וילדים עם B-cell precursor ALL עמיד לטיפול. שיעור הרמיסיה בתוך 3 חודשי טיפול היה 83%.
עם זאת, התרופה טומנת סיכון לתופעות לואי חמורות ואף מסכנות חיים. קיים סיכון, לא נמוך, ל cytokine release syndrome (CRS) – תגובה סיסטמית קשה הנגרמת כתוצאה מהפעלת ושכפול תאי ה- CAR T, אשר גורמת לחום גבוה ותסמינים דמויי שפעת. קיים גם סיכון לתופעות נוירולוגיות, גם הן עשויות להיות מסכנות חיים.
במחקרים קלינים, תגובת CRS טופלה ביעילות עם tocilizumab – IL-6 blocker (Actemra, Genentech), תרופה המשווקת לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית וכעת על פי ההתוויה החדשה גם ב CRS מסכן חיים הנגרם כתוצאה מטיפול ב CAR T cell. תופעות לואי אפשריות נוספות בטיפול ב CAR T-cell הן זיהומים קשים, תת לחץ דם, אי ספיקת כליות חדה, חום והיפוקסיה.
בשל תופעות הלואי המשמעותיות, מתן ה Kymriah ניתן רק במרכזים בהם הצוות הרפואי עבר הסמכה לתת את הטיפול ולטפל בתופעות הלואי במידה ומתרחשות, ויש לנטר את החולים באופן צמוד במהלך הטיפול.
ד”ר גרינברגר, חוקרת ראשית ב Leukemia & Lymphoma society סיכמה כי הטיפול ב CAR T-cell הוא one shot therapy“. מערכת החיסון מקבלת זעזוע ותופעות הלוואי עשויות להיות קשות, אך הטיפול הוא חד פעמי ובעל פוטנציאל לרפא.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!