במאמר שפורסם בכתב העת Annals of Pharmacotherapy מדווחים חוקרים על תוצאות סקירה של הפרמקולוגיה, היעילות והבטיחות של Tafamidis (וינדאקל), מעכב טרנסתירטין סלקטיבי, לטיפול בקרדיומיופתיה על-רקע ATTR (Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy).
החוקרים השלימו חיפוש בספרות הרפואית וזיהו מחקרים קליניים בשפה האנגלית להערכת הפרמקולוגיה, יעילות, או בטיחות של Tafamidis בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR.
מהנתונים עולה כי הטיפול ב- Tafamidis לווה בירידה משמעותית בשיעורי התמותה, הפחתת אשפוזים עקב מחלות לב וכלי דם, הפחתת הידרדרות תפקודית ושיפור ייצוב טרנסתירטין, בהשוואה לפלסבו. בנוסף, Tafamidis לווה בשיעור נמוך יותר של אירועים חריגים, ללא הבדלים בהשוואה לפלסבו.
החוקרים מסבירים כי באופן היסטורי, הטיפול התסמיני במקרים של קרדיומיופתיה על-רקע ATTR היה האפשרות היחידה והטיפול במחלת הבסיס הוגבל להשתלת כבד או לב. Tafamidis הינה התרופה הראשונה המאושרת למצבים אלו והינה התרופה היחידה אשר הדגימה ירידה בתמותה מכל-סיבה ואשפוזים עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם עמילואידוזיס. עם זאת, החשיבות של Tafamidis בחולים עם אי-ספיקת לב בסיווג III/IV לפי ה-NYHA או עם מוטאציות טרנסתירטין עדיין אינו ברור.
החוקרים מסכמים וכותבים כי Tafamidis הינה תרופה פומית בטוחה ויעילה לטיפול בקרדיומיופתיה על-רקע ATTR במבוגרים.
הערת מערכת:
התכשיר מועמד לסל הבריאות 2020 וזכה לדירוג גבוה ע”י ועדת הסל.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!