טיפול פומי ב- Tafamidis (וינדאקל) במינון 80 מ”ג ביום הביא לשיפור הישרדותי גדול יותר משמעותית, בהשוואה לטיפול במינון 20 מ”ג ביום, בחולים עם קרדיומיופתיה משנית לעמילואידוזיס על-רקע מוטאציית טרנסתירטין בשלב ההארכה של מחקר ATTR-ACT, שפורסמו במהלך כנס ה-Heart Failure Discoveries מטעם ה-European Society of Cardiology.
מחקר ATTR-ACT (Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial) היה מחקר בשלב 3, כפל-סמיות, שכלל 441 חולים עם TAC (Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy) ב-13 מדינות. במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים לטיפול ב- Tafamidisבמינון 80 מ”ג או 20 מ”ג ביום, או פלסבו, והיו במעקב למשך 30 חודשים. לאחר 30 חודשים, שיעורי התמותה מכל-סיבה עמדו על 29.5% בחולים שטופלו ב- Tafamidis, בהשוואה ל-42.9% מהביקורות.
לאחר 30 חודשים, בקרב חולים שטופלו ב- Tafamidis במינון 80 מ”ג נרשמה ירידה של 20% בסיכון לתמותה, בהשוואה לאלו שטופלו במינון של 20 מ”ג. ההבדל ההישרדותי בין הקבוצות לא היה מובהק סטטיסטית והחוקרים השלימו מחקר הארכה ארוך-טווח, בו החולים נותרו תחת המינון המקורי של Tafamidis והביקורות שהיו תחת טיפול דמה לאחר 30 חודשים חולקו באקראי ביחס 2:1 לטיפול ב- Tafamidis במינון 80 מ”ג או 20 מ”ג ביום.
התוצא העיקרי בשלב ההארכה היה משלב שכלל תמותה מכל-סיבה, השתלת לב, או השתלת VAD (Ventricular Assist Device). לאחר חציון מעקב של 39 חודשים מתחילת מחקר ATTR-ACT, בקבוצת הטיפול ב- Tafamidis במינון גבוה נרשמה ירידה מתוקנת של 33% בסיכון לתוצא זה, בהשוואה לחולים שטופלו ב- Tafamidis במינון 20 מ”ג ביום, הבדל שכמעט היה מובהק סטטיסטית. בנקודה זו, כל המשתתפים בשלב ההארכה החליפו לטיפול פעם ביום בפורמולה של Tafamidis Free Acid במינון 61 מ”ג (Vyndamax), אשר הייתה בעלת פעילות ביולוגית דומה לזו של 4 קפסולות Tafamidis במינון 20 מ”ג.
המסר העולה מהמחקר לאחר חציון של 51 חודשי מעקב הוא כי בקרב מטופלים שנטלו Tafamidis במינון 80 מ”ג מתחילת הדרך תועדה ירידה מתוקנת משמעותית של 43% בסיכון לתוצא העיקרי, בהשוואה לאלו שנטלו טיפול במינון של 20 מ”ג ביום.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בתועלת ההישרדותית של טיפול ב- Tafamidis במינון 80 מ”ג, בהשוואה לטיפול במינון 20 מ”ג ביום. יתרה מזאת, היתרון ההישרדותי זוהה עם נטילת 4 קפסולות של Tafamidis במינון 20 מ”ג, או בצורה הנוחה יותר לשימוש, פורמולה בעלת פעילות ביולוגית דומה במינון של 61 מ”ג.
מתוך כנס ה-Heart Failure Discoveries מטעם ה-European Society of Cardiology
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!