בריאות הציבור-קידום בריאות

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Zilucoplan לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Zilucoplan, תכשיר ראשון מסוגו הניתן בזריקה תת-עורית פעם ביום ומכוון כנגד מרכיב C5 של מערכת המשלים, לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס במבוגרים עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מיאסתניה גראביס מוכללת הינה מחלה כרונית ששכיחותה נעה סביב 200,000 חולים בארצות הברית, האיחוד האירופי ויפן. חולים אלו עלולים לסבול ממכלול תסמינים, כולל צניחת עפעפיים, כפל ראיה וקשיי בליעה, לעיסה ודיבור.  חולים אלו עלולים לסבול גם מחולשה חמורה ומסכנת-חיים של שרירי הנשימה.

האישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי למתן Zilucoplan לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת מבוססת על נתוני בטיחות ויעילות התרופה במחקר RAISE, מחקר בשלב 3 שכלל 86 מבוגרים עם מיאסתניה גרביס מוכללת ועדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.

המשתתפים במחקר חולקו ביחס 1:1 לקבלת זריקות תת-עוריות של Zilucoplan במינון 0.3 מ”ג/ק”ג כל יום או פלסבו למשך 12 שבועות. הטיפול ב- Zilucoplan הדגים שיפור מהיר ומשמעותי קלינית בתוצאי יעילות ספציפיים למיאסתניה גרביס, לצד פרופיל בטיחות חיובי וסבילות טובה, ללא סוגיות בטיחות מג’וריות.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר, אשר תועדו בלפחות 10% מהחולים עם מיאסתניה גרביס כללו תגובות באתר הזריקה, זיהום בדרכי נשימה עליונות ושלשול.

הטיפול ב- Zilucoplan הוביל לשיפור מהיר בתסמיני מיאסתניה גרביס לאחר 12 שבועות, כאשר הבדלים בין הקבוצות זוהו כבר לאחר שבוע אחד ולכן מדובר באפשרות טיפול חדש לאוכלוסייה גדולה של חולים עם מיאסתניה גרביס מוכללת עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.

בחודש יוני אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי את מתן Rozanolixizumab לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין או כנגד MuSK (או Muscle Specific Tyrosine Kinase), אשר הפחית את ריכוז נוגדנים עצמיים פתוגניים.

מדובר בצעדים חשובים לאוכלוסיית חולים זו, עם זמינות רבה יותר של טיפולים מאושרים ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי כנגד מיאסתניה גרביס.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אפשרויות טיפול תרופתי באלופציה אראטה (U.S. Pharmacist)

    אלופציה אראטה, הפרעת שיער אוטואימונית לא צלקתית, הינה בעלת שיעור היארעות של עד כ-2% במהלך החיים ועלולה להשפיע על תחומים פסיכולוגיים, רגשיים וחברתיים. יהונתן ניסן משתף את מאמר העוסק בהפרעה מה- U.S. Pharmacist, בהמלצתו של פרופ’ שוורצברג.

  • היסטוריה של הפלות חוזרות מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות דמנציה (Eur J Epidemiol)

    היסטוריה של הפלות חוזרות מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות דמנציה (Eur J Epidemiol)

    בנשים עם היסטוריה של הפלות חוזרות תועד סיכון מוגבר להתפתחות דמנציה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת European Journal of Epidemiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עוד ועוד עדויות מצביעות על הקשר בין היסטוריה פוריות ורביה, כולל גיל הופעת מחזור ווסת ראשון, ולדנות וגיל בעת הופעת מנופאוזה, ובין הסיכון להתפתחות דמנציה. עם זאת, אין […]

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • האם חרדה מעלה את הסיכון למחלת פרקינסון? (Br J Gen Pract)

    האם חרדה מעלה את הסיכון למחלת פרקינסון? (Br J Gen Pract)

    בחולים עם אבחנה של חרדה סיכון גבוה כפליים להתפתחות מחלת פרקינסון, בהשוואה לאלו ללא הפרעת חרדה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of General Practice. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חרדה הינה מאפיין ידוע של השלבים המוקדמים של מחלת פרקינסון, אך אין מידע אודות הסיכון העתידי למחלת פרקינסון באלו עם הופעה חדשה […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה