מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Valbenzaine לטיפול במבוגרים עם כוריאה משנית למחלת הנטינגטון, זאת על-בסיס תוצאות חיוביות ממחקר KINECT-HD, שהדגימו שיפור גדול יותר מפלסבו בתסמיני כוריאה עם המינון הנמוך ביותר המאושר לשימוש של Valbenzaine.
מחברת התרופות נמסר כי ניתוח תוצאות מחקר KINECT-HD, מחקר כפל-סמיות, אקראי, מבקר-פלסבו, בשלב 3, הראה כי Valbenzaine הוביל לשיפור בתסמיני כוריאה משנית למחלת הנטינגטון, בהשוואה לפלסבו, כבר בתוך שבועיים של טיפול, כאשר השיפור נותר לאורך 12 שבועות.
הנתונים העדכניים ממחקר KINECT-HD מיודים להצגה בכנס ה-International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders בקופנהגן. ניתוח הנתונים הנוכחי מהמחקר תומך בחשיבות של Valbenzaine כטיפול תרופתי כנגד כוריאה על-רקע מחלת הנטינגטון, עם שיפור המתואר כבר תוך שבועיים מהתחלת הטיפול.
האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מאושר בחלקו על-בסיס התוצאות של מחקר KINECT-HD, אשר ענה על התוצא העיקרי של ירידה בתסמיני כוריאה כפי שנקבע לפי מדד UHDRS-TMC (או Unified Huntington’s Disease Rating Scale Total Maximal Chorea) עם שיפור מתוקן לפלסבו של 3.2 נקודות לאחר 12 שבועות. מניתוח נוסף של נתוני המחקר עלה שיפור מתוקן לפלסבו גדול יוצר בתסמיני כוריאה במינון הנמוך ביותר המאושר לשימוש של 40 מ”ג כבר בביקור הראשון של החולים, שנערך שבועיים לאחר התחלת הטיפול.
החוקרים מדווחים על שיפור גדול יותר משמעותית בתוצאי סיום משניים לאחר 12 שבועות טיפול, בהשוואה לפלסבו, הן במדד Clinical Global Impression of Change (42.9% לעומת 13.2%, בהתאמה) והן במדד Patient Global Impression of Change (52.7% לעומת 26.4%, בהתאמה).
ממצאי המחקר תומכים בתועלת של Valbenzaine לשיפור מוקדם ולאורך זמן של תסמיני כוריאה על-רקע מחלת הנטינגטון.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!