הנציבות האירופית העניקה אישור שיווק ל-Efgartigimod כתוספת לטיפול סטנדרטי למבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת שנמצאו חיוביים לנוגדנים כנגד AChR (Acetylcholine Receptor). התרופה אושרה בשנה שעברה ע”י מנהל המזון והתרופות והאמריקאי.
ברקע למחקר מסבירים המומחים כי ישנם כ-700,000 חולים ברחבי העולם עם מיאסתניה גראביס מפושטת, מחלה אוטואימונית כרונית, נדירה, הגורמת מוגבלות ועלולה לגרום לחולשת שרירים מסכנת-חיים ולפגוע משמעותית בעצמאות ובאיכות החיים של החולים. במרבית החולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת יש נוגדנים מסוג IgG (Immunoglobulin G), אשר לעיתים קרובות מכוונים כנגד קולטנים ניקוטיניים לאצטיל-כולין בשריר שלד.
Efgartigimod הינו מקטע נוגדן ראשון מסוגו המכוון להפחתת נוגדני IgG פתוגניים ולחסום את תהליך מחזור IgG בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת. התרופה החדשה נקשרת ל-FcRn (Neonatal Fc Receptor), המבוטא באופן נרחב ברחבי הגוף ומשחק תפקיד מרכזי בהצלחת נוגדני IgG מפירוק.
האישור האירופאי מבוסס על תוצאות מחקר ADAPT בשלב 3, מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, אשר ארך 26 שבועות וכלל 167 מבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת, ללא תלות בנוכחות או העדר נוגדנים כנגד AChR.
מנתוני המחקר עלה כי בקרב חולים שקיבלו Efgartigimod תועדה הקלה גדולה יותר משמעותית בתסמינים, שיפור בכוח ושיפור באיכות החיים, בהשוואה לאלו בזרוע הפלסבו.
האישור הנוכחי של הנציבות האירופית מוסיף כלי חשוב לרופאים המטפלים בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת, עם פרופיל יעילות והבטיחות מוכח. מדובר בחסם FcRn הראשון והיחיד המאושר לשימוש בארצות הברית ובאירופה לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת אשר נמצאו חיוביים לנוגדנים כנגד AChR וביפן לחולים ללא תגובה מספקת לסטרואידים או מדכאי-חיסון שאינם סטרואידים.
מתוך הודעת הנציבות האירופית
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!