מחלת TTP מולדת ("ארגמנת של קרישה וחסר טסיות") היא הפרעת קרישה תרשתית נדירה בארעות של אחד למיליון,  שנוצרת בגלל מוטציה בגן של אנזים ADAMTS13 הגורמת לתהליך קרישה בלתי מבוקר בכלי דם קטנים, בעיקר במצבי דחק ביולוגים, כמו זיהום והריון. לאחרונה פותח טיפול חדש, מבוסס מולקולה מלאכותית של ADAMTS13 שניתן עד כה ל-4 נשים הרות בעולם, ומטופלת בסורוקה היתה הראשונה לקבל את הטיפול בארץ.

תוצאות ניסוי מדגימות את הבטיחות והיעילות של טיפול גני חדשני לרטיניטיס פיגמנטוזה הקשורה למוטציות NR2E3 ו-RHO, כך הוצג בכנס האגודה האמריקאית לרופאי רשתית 2024

בחולים עם אי-ספיקת לב והשמנת-יתר, ניתוח להפחתת משקל הוביל לשיפור בתוצאות הקליניות, כולל הפחתת מדד מסת הגוף וריכוז המוגלובין מסוכרר, לצד הפחתת הצורך בטיפול במשתנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Cardiology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השמנת-יתר בחולים עם אי-ספיקת לב מלווה בנטל תסמינים גדול יותר ואי-סבילות למאמצים. מחקרים […]

מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה כי תוספי שמן דגים ורמות גבוהות של חומצות שומן אומגה שלוש רב-בלתי-רוויות, בפרט DHA (או Docosahexaenoic Acid), מלווים בסיכון נמוך יותר לסיבוכים וסקולאריים בחולים עם סוכרת מסוג 2. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לשמן דגים השפעה חיובית על בריאות כלי הדם באוכלוסייה הכללית, אך […]

במאמר שפורסם בכתב העת Nature Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה קשר בין הרכב המיקרוביום במעי ובין הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 2, רמז לחשיבות של הרכב החיידקים במערכת העיכול בפתוגנזה של סוכרת. החוקרים השלימו מטה-אנליזה שכלל 8,117 מטה-גנומים מ-10 מדגמים ברחבי ארצות הברית, אירופה, ישראל וסין. מדגם המחקר (גיל ממוצע של 57.9 […]

מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Ophthalmology עולה כי רבע מהחולים שטופלו ב- Teprotumumab כנגד מחלת תריס עינית (Thyroid Eye Disease) נדרש טיפול חוזר בתוך שנה אחת, כאשר בחולים מבוגרים יותר תועד סיכוי גבוה יותר להידרש לטיפול נוסף כנגד המחלה העינית. המחקר הרטרוספקטיבי כלל 119 חולים (גיל ממוצע של 54 שנים; 76.5% נשים) משלושה מרכזים בארצות […]

משנת 2020 נרשמה עליה בדפוסי הטיפול בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 (או Glucagon-like Peptide) למטופלים עם השמנה ללא אבחנה של סוכרת, בעוד שהיקף השימוש בתרופות אלו לטיפול בסוכרת מסוג 2 מצוי במגמת ירידה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of Internal Medicine. החוקרים השלימו מחקר מבוסס-אוכלוסייה המבוסס על מאגר נתוני TriNetX, הכולל רשומות רפואיות […]

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק מעמד סקירה מועדפת (Priority Review) לבחינת שתי בקשות להערכת Crinecerfont לטיפול במקרים של היפרפלזיה מולדת של האדרנל (Congenital Adrenal Hyperplasia). הטיפול ב- Crinecerfont קיבל בעבר מעמד של תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי במרץ 2019. מנתונים משני מחקרים שפורסמו בעבר עולה כי Crinecerfont, תכשיר סלקטיבי המכוון […]

מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה קשר בין מדד מסת גוף מוגבר ובין סיכון מוגבר לתסמונת שחלות פוליציסטיות; מנגד, חומרת תסמונת שחלות פוליציסטיות עשויה לתרום למדד מסת גוף גבוה יותר. בנשים עם השמנת-יתר ותסמונת שחלות פוליציסטיות שכיחות גבוהה של קשיי פוריות, רמז לכך שלמדד מסת הגוף השפעה על הפוריות […]