ילדים

עדויות חדשות תומכות ביעילות Evinacumab לטיפול בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (Circulation)

במאמר שפורסם בכתב העת Circulation מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות נוספות התומכות ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים היטב תחת טיפול אופטימאלי להפחתת רמות שומנים בדם.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית הינה הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת ברמות LDL גבוהות באופן משמעותי עקב פגם משמעותי בתפקוד קולטן ל-LDL. מאחר והרמות הגבוהות של LDL מופיעות כבר במהלך החיים העובריים, טרשת עורקים לרוב מתפתחת במהלך הילדות או גיל ההתבגרות וקיים צורך בטיפול אגרסיבי להפחתת רמות שומנים בדם במנגנון שאינו תלוי בקולטן ל-LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

כעת מציגו החוקרים הערכה ראשונה של היעילות והבטיחות של Evinacumab, תכשיר חדש להפחתת רמות שומנים בדם באופן שאינו תלוי בקולטן ל-LDL, בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מחלקים א’ ו-ב’ של מחקר בן שלושה חלקים.

המחקר בשלב 3, בתווית-פתוחה, כלל 14 חולים בגילאי 5-11 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מוכחת גנטית עם ערכי LDL של מעל 130 מ”ג/ד”ל, למרות טיפול מיטבי להפחתת רמות שומנים בדם (כולל אפרזיס ו-Lomitapide), עם מתן תוך-ורידי של Evinacumab במינון 15 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.

הטיפול ב- Evinacumab הפחית במהירות ולאורך 24 שבועות את רמות LDL בדם כבר בתוך שבוע מהתחלת הטיפול, עם ירידה ממוצעת ברמות LDL של 48.3% מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות. חלה ירידה דומה בריכוזי ApoB (ירידה ממוצעת של 41.3%), כולסטרול שאינו HDL (ירידה ממוצעת של 48.9%) וכולסטרול כולל (ירידה ממוצעת של 49.1%).

תופעות לוואי משנית לטיפול התרופתי תועדו ב-10 חולים (71.4%); עם זאת, רק שני אירועים (14.3%) נקשרו עם הטיפול (בחילות וכאבי בטן). במהלך המעקב תועד אירוע חריג חמור יחיד התרופתי בדמות דלקת שקדים בחולה אחד, אשר לא יוחס לטיפול התרופתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים באופן מיטבי, כאשר הטיפול התרופתי הפחית את רמות LDL בקרוב למחצית מהחולים הללו בסיכון גבוה מאוד למחלות לב וכלי דם.

Circulation, Oct 20, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי א(Food and Drug Administration) אישר את משלב Lazertinib עם Amivantamab כקו-טיפול ראשון במבוגרים עם סרטן ריאות מתקדם-מקומית או גרורתי מסוג NSCLC (או Non Small Cell Lung Cancer) עם מוטציות EGFR מוכחות בבדיקה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי. מדובר באישור הראשון של Lazertinib. הטיפול ב- Amivantamab אושר לראשונה ע”י מנהל המזון […]

  • טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון נמוך לאחר ניתוח קטרקט מפחית את הסיכון לגלאוקומה משנית בילדים עם מקטע אקסיאלי ארוך יותר לאורך חמש שנים, בהשוואה לטיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון גבוה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Acta Ophthalmlogica. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הקשר בין מינון גלוקוקורטיקואידים לאחר-ניתוח ובין התפתחות גלאוקומה משנית לאחר ניתוח קטרקט בילדים. […]

  • מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    כדי להתכונן למגפה ויראלית נוספת, על הרוקחים להיות מוכנים להתמודד עם היסוס להתחסן, כך עולה ממאמר על תפקיד הרוקחים בהתמודדות עם חשש להתחסן שפורסם ב- Pharmacy Times. יהונתן ניסן משתף את המאמר בהמלצתו של פרופ’ אייל שוורצברג.

  • יתר לחץ דם שאינו מטופל מלווה בסיכון מוגבר למחלת אלצהיימר (Neurology)

    יתר לחץ דם שאינו מטופל מלווה בסיכון מוגבר למחלת אלצהיימר (Neurology)

    בקשישים עם יתר לחץ דם שאינו מטופל עליה של 36% בסיכון למחלת אלצהיימר, בהשוואה לאלו ללא יתר לחץ דם ועליה של 42% בסיכון למחלת אלצהיימר לעומת אלו עם יתר לחץ דם מטופל, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Neurology. החוקרים השלימו מטה-אנליזה להערכת נתונים אודות 31,250 משתתפים בגילאי 60 שנים ומעלה (גיל ממוצע של […]

  • האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד שומני על-רקע הפרעה מטבולית, הסיכון לסיבוכים בכבד דומה עם טיפול בתרופות ממשפחת מעכבי DPP-4 או מעכבי SGLT-2, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עלו דיווחים שהציעו כי מעכבי SGLT-2 עשויים להגן על חולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד […]

  • טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב- Elinzanetant הפחית משמעותית את תדירות וחומרת תסמינים וזומוטוריים בנשים לאחר-מנופאוזה, כאשר התרופה לוותה בשיפור הפרעות שינה ואיכות חיים על-רקע מנופאוזה, לצד פרופיל בטיחות חיובי, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA. החוקרים השלימו שני מחקרים אקראיים, כפלי-סמיות, מבוקרי-פלסבו, בשלב 3 (OASIS 1 ו-OASIS 2) לאורך 77 אתרים בארצות הברית, אירופה, קנדה וישראל. […]

  • ניהול סב-ניתוחי של טיפול נוגד קרישה  (JAMA)

    ניהול סב-ניתוחי של טיפול נוגד קרישה  (JAMA)

    מגזין הג'ורנאל קלאב המשולב מס' 3: בקרב מטופלים הנוטלים נוגדי קרישה, הסיכונים הטרומבוטיים מחד גיסא, והדימומיים מאידך גיסא, מתחרים זה בזה ומובילים לתהליך קבלת החלטות מורכב סביב תקופת הניתוח. נביא כאן את ההנחיות של המכללה האמריקנית לרופאי חזה לייעול הניהול הסב-ניתוחי (Perioperative) של טיפול נוגד קרישה. לפי הנחיות אלו, התקופה הסב-ניתוחית מתחילה שבוע לפני ההתערבות, ומסתיימת כ-4 שבועות לאחר מכן.

  • קצב לב מהיר במנוחה מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה ותמותה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Sci Rep)

    קצב לב מהיר במנוחה מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה ותמותה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Sci Rep)

    קצב לב מהיר יותר במנוחה, גם בטווח התקין, מלווה בסיכון מוגבר לתמותה ואירועים קרדיווסקולאריים בחולים עם מחלת כליות כרונית שאינם תחת טיפולי דיאליזה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Scientific Reports. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קצב לב מהיר במנוחה הינו גורם סיכון בלתי-תלוי לתמותה מכל-סיבה ואירועים קרדיווסקולאריים באוכלוסייה הכללית; עם זאת, הקורלציה […]

  • גורמי סיכון לאירוע מוחי בחולים לאחר תיקון מסתם מיטראלי בצנתור (Am J Cardiol)

    גורמי סיכון לאירוע מוחי בחולים לאחר תיקון מסתם מיטראלי בצנתור (Am J Cardiol)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Cardiology עולה כי בחולים שהופנו לניתוח תיקון מסתם מיטראלי קצה לקצה בצנתור עם MitraClip שיעורים נמוכים של אירוע מוחי, כאשר סיבוך זה מופיע לרוב לאחר השחרור ותוארו בעיקר בחולים עם פרפור פרוזדורים, הפרעה בתפקוד כלייתי, או מדד CHA2DS2-VASc גבוה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות פרופיל […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה