ילדים

תוצאות חיוביות לטיפול ב- Risdiplam בתינוקות עם Spinal Muscular Atrophy (מתוך הודעת חברת Genetech)

חברת Genentech הודיעה על תוצאות חיוביות ממחקר הנמשך בימים אלו להערכת הבטיחות והיעילות של Risdiplam בתינוקות עם אבחנה של SMA (או Spinal Muscular Atrophy) לפני הופעת תסמיני המחלה.

ממצאי מחקר RAINBOWFISH הוצגו במהלך הכנס ה-28 מטעם ה-World Muscle Society Congress שנערך בין 3 באוקטובר עד 7 באוקטובר בדרום קרוליינה.

המחקר כלל 26 תינוקות עם אבחנה של SMA אשר טופלו ב- Risdiplam. מהנתונים עולה כי המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי כאשר 80% מאוכלוסיית המחקר הצליחה לשבת בצורה זקופה ללא תמיכה למשך לפחות 5 שניות לאחר שנה אחת של טיפול ב- Risdiplam, כפי שנקבע לפי מדד BSID-III (או Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition).

מנתונים נוספים שפורסמו ע”י חברת התרופות, מבין 26 התינוקות מגיל לידה ועד גיל 6 שבועות במחקר, 81% הצליחו לשבת באופן עצמאי במשך 30 שניות, כולל כל החולים עם אמפליטודת פוטנציאל פעולה נמוכה בשריר בתחילת המחקר, כאשר רובם הצליחו לעמוד וללכת.

המומחים מסבירים כי Risdiplam הינה הטיפול התרופתי הלא-פולשני היחיד המיועד לחולים עם SMA, אשר ניתן לתת בתוך שעות מהלידה ועשוי לאפשר לתינוקות לשבת, לעמוד וללכת, בדומה לתינוקות בריאים. Risdiplam הוכח כטיפול בטוח ויעיל בתינוקות, ילדים ומבוגרים ועדויות אלו מחזקות את תחושת הבטחון בכל הנוגע לטיפול זה.

מתוך הודעת חברת Genetech

לידיעה ב-Healio

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי א(Food and Drug Administration) אישר את משלב Lazertinib עם Amivantamab כקו-טיפול ראשון במבוגרים עם סרטן ריאות מתקדם-מקומית או גרורתי מסוג NSCLC (או Non Small Cell Lung Cancer) עם מוטציות EGFR מוכחות בבדיקה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי. מדובר באישור הראשון של Lazertinib. הטיפול ב- Amivantamab אושר לראשונה ע”י מנהל המזון […]

  • טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון נמוך לאחר ניתוח קטרקט מפחית את הסיכון לגלאוקומה משנית בילדים עם מקטע אקסיאלי ארוך יותר לאורך חמש שנים, בהשוואה לטיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון גבוה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Acta Ophthalmlogica. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הקשר בין מינון גלוקוקורטיקואידים לאחר-ניתוח ובין התפתחות גלאוקומה משנית לאחר ניתוח קטרקט בילדים. […]

  • מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    כדי להתכונן למגפה ויראלית נוספת, על הרוקחים להיות מוכנים להתמודד עם היסוס להתחסן, כך עולה ממאמר על תפקיד הרוקחים בהתמודדות עם חשש להתחסן שפורסם ב- Pharmacy Times. יהונתן ניסן משתף את המאמר בהמלצתו של פרופ’ אייל שוורצברג.

  • האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד שומני על-רקע הפרעה מטבולית, הסיכון לסיבוכים בכבד דומה עם טיפול בתרופות ממשפחת מעכבי DPP-4 או מעכבי SGLT-2, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עלו דיווחים שהציעו כי מעכבי SGLT-2 עשויים להגן על חולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד […]

  • טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב- Elinzanetant הפחית משמעותית את תדירות וחומרת תסמינים וזומוטוריים בנשים לאחר-מנופאוזה, כאשר התרופה לוותה בשיפור הפרעות שינה ואיכות חיים על-רקע מנופאוזה, לצד פרופיל בטיחות חיובי, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA. החוקרים השלימו שני מחקרים אקראיים, כפלי-סמיות, מבוקרי-פלסבו, בשלב 3 (OASIS 1 ו-OASIS 2) לאורך 77 אתרים בארצות הברית, אירופה, קנדה וישראל. […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Denileukin Diftitox לטיפול בלימפומה עורית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Denileukin Diftitox לטיפול בלימפומה עורית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Denileukin Diftitox (Lymphir) לטיפול במבוגרים עם לימפומה עורית של תאי T חוזרת או עמידה לטיפול לאחר לפחות קו טיפול סיסטמי אחד. התכשיר האימונותרפי הינו פורמולה חדשה של Denileukin Diftitox (או Ontak), אשר אושר לראשונה בשנת 1999 לטיפול בחולים מסוימים עם לימפומה עורית של תאי […]

  • חיסוני ילדים מנעו 1.1 מיליון מקרי תמותה בארצות הברית בשלושת העשורים האחרונים (Morb Mortal Wkly Rep)

    חיסוני ילדים מנעו 1.1 מיליון מקרי תמותה בארצות הברית בשלושת העשורים האחרונים (Morb Mortal Wkly Rep)

    מנתונים חדשים שפרסם המרכז לבקרת מחלות ומניעתן (Centers for Disease Control and Prevention) עולה כי בין השנים 1994 עד 2003, תשעה חיסוני שגרה בילדות מנעו למעלה מ-1.1 מיליון מקרי תמותה בארצות הברית. החוקרים בחנו את הנתונים הארציים להערכת התועלת הבריאותית והכלכלית של תשעה חיסונים שנכללו בתכנית החיסונים לילדים של המרכז לבקרת מחלות ומניעתן (CDC’s Vaccines […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Vorasidenib לטיפול בגליומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Vorasidenib לטיפול בגליומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) לטיפול במקרים מסוימים של גליומה דיפוזית עם מוטציות IDH (או Isocitrate Dehydrogenase) ומדובר בטיפול הממוקד הראשון שאושר לטיפול בסוג זה של גידולים מוחיים. באופן ספציפי, הטיפול הפומי מכוון כנגד IDH1 ו-IDH2 ומאושר לטיפול לאחר ניתוח במבוגרים וילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם אוליגודנדרוגליומה או אסטרוציטומה בדרגה 2 […]

  • מהו מדד חומציות סף בדם טבורי בו מומלץ ניטור אינטנסיבי? (JAMA Netw Open)

    מהו מדד חומציות סף בדם טבורי בו מומלץ ניטור אינטנסיבי? (JAMA Netw Open)

    מדד חומציות בדם טבורי נמוך מ-7.2 עשוי להעיד על סיכון מוגבר לסיבוכים ביילוד, כך עולה מתוצאות מחקר חדש מדנמרק שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מאחר ועד כה הסברה הרווחת כי חמצת חמורה עלולה להתפתחות בנוכחות מדד חומציות נמוך מ-7.0, ממצאים המחקר תומכים בבחינה מחדש של ערך הסף בו נדרש ניטור אינטנסיבי אחר החולים. החוקרים […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה