e-med-isral-ribbon

ילדים

עדויות עולם-אמיתי תומכות ביעילות של Burosumab בילדים ומתבגרים עם XLH (מתוך J Clin Endocrinol & Metab)

עדויות עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism תומכות ביעילות של 12 חודשי טיפול ב-Burosumab (קריסויטה) לאיזון רמות פוספטזה בסיסית בדם בילדים ומתבגרים עם אבחנה של XLH (או X-Linked Hypophosphatemia), למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמטופלים, רמז לכך שתיקון רמות פוספט בדם אינו הכרחי להשגת שיפור משמעותי ברככת בחולים אלו. עוד מדווחים החוקרים כי במתבגרים נדרש מינון נמוך יותר למשקל הגוף, בהשוואה לילדים.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Burosumab אושר לטיפול בילדים ומתבגרים עם XLH, כאשר אין נתוני עולם- אמיתי ועדויות באשר ליעילות הטיפול במתבגרים. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעות של 12 חודשי טיפול ב- Burosumab על העצם בילדים מתחת לגיל 12 שנים ומתבגרים בגילאי 12-18 שנים עם XLH.

המחקר הפרוספקטיבי כלל 93 חולים עם XLH, מהם 65 ילדים ו-28 מתבגרים. התוצא העיקרי היה מדדי Z-score לרמות פוספט בדם, פוספטזה בסיסית בדם, ספיגה חוזרת של פוספט בצינוריות הכליה (TmP/GFR) לאחר 12 חודשים.

בתחילת המחקר, תועדו רמות פוספט נמוכות בדם (4.4- סטיות תקן), יחס TmP/GFR ירוד (6.5- סטיות תקן) ורמות פוספטזה בסיסיות גבוהות (2.7 סטיות תקן) (p<0.001 בהשוואה לילדים בריאים), ללא תלות בגיל, רמז לרככת פעילה למרות טיפול קודם בפוספט פומי וויטמין D פעיל ב-88% מהחולים.

הטיפול ב- Burosumab הוביל לעליה דומה ברמות פוספט בדם ו-TmP/GFR בילדים ומתבגרים עם XLH, עם ירידה עקבית ברמות פוספטזה בסיסית (p<0.001). לאחר 12 חודשים, רמות פוספט בדם, TmP/GFR ורמות פוספטזה בסיסית היו בטווח התקין לגיל ב-42%, 27% ו-80% מהחולים בשתי הקבוצות, בהתאמה, עם מינון Burosumab סופי מתוקן למשקל שהיה נמוך יותר במתבגרים לעומת ילדים (0.72 לעומת 1.06 מ”ג/ק”ג, p<0.01).

החוקרים מסכמים וכתבים כי ממצאי מחקר עולם-אמיתי זה תומכים ביעילות הטיפול ב- Burosumab בילדים ומתבגרים עם XLH, עם תיקון רמות פוספטזה בסיסית בדם, למרות היפופוספטמיה קלה ממושכת במחצית מהמקרים. הממצאים מעידים על כך שאין הכרח להביא לרמות פוספט תקינות בדם להשגת שיפור משמעותי במצב העצם בחולים אלו.

J Clin Endocrinol & Metab, Apr 25, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • אחד מכל עשרה חולים הסובל מכאב כרוני עלול לפתח הפרעת שימוש באופיואידים (Addiction)

    אחד מכל עשרה חולים הסובל מכאב כרוני עלול לפתח הפרעת שימוש באופיואידים (Addiction)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Addiction עולה כי קרוב ל-10% מהחולים עם כאב כרוני תחת טיפול באופיואידים עלול לפתח הפרעת שימוש באופיואידים, כאשר ב-30% ישנם סימנים ותסמינים של תלות, ממצאים המדגישים את החשיבות של ניטור אחר מטופלים אלו וגישות חליפיות לטיפול בכאב. החוקרים השלימו סקירה שיטתית ומטה-אנליזה שכללה נתונים ממאגר MEDLINE, Embase ו-PsycINFO לזיהוי מחקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול קו-ראשון במשלב Lazertinib עם Amivantamab כנגד NSCLC (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי א(Food and Drug Administration) אישר את משלב Lazertinib עם Amivantamab כקו-טיפול ראשון במבוגרים עם סרטן ריאות מתקדם-מקומית או גרורתי מסוג NSCLC (או Non Small Cell Lung Cancer) עם מוטציות EGFR מוכחות בבדיקה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי. מדובר באישור הראשון של Lazertinib. הטיפול ב- Amivantamab אושר לראשונה ע”י מנהל המזון […]

  • טיפול ב-Tirzepatide מפחית את הסיכון להתקדמות מטרום-סוכרת לסוכרת מסוג 2 (מתוך הודעת חברת אלי לילי)

    טיפול ב-Tirzepatide מפחית את הסיכון להתקדמות מטרום-סוכרת לסוכרת מסוג 2 (מתוך הודעת חברת אלי לילי)

    מתן זריקה חד-שבועית של Tirzepatide הפחיתה באופן דרמטי את הסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 2 בחולים עם טרום-סוכרת ועודף-משקל או השמנת-יתר, כך עולה מנתונים חדשים ממחקר SURMOUNT 1, כפי שדווח על-ידי חברת אלי לילי. מחקר SURMOUNT 1 כלל 2,539 מבוגרים עם השמנת-יתר (מדד מסת גוף של 30 ק”ג/מ2 ומעלה) או עודף-משקל עם לפחות סיבוך אחת משנית […]

  • טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בסטרואידים במינון נמוך מפחית את הסיכון לגלאוקומה בילדים (Acta Ophthalmologica)

    טיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון נמוך לאחר ניתוח קטרקט מפחית את הסיכון לגלאוקומה משנית בילדים עם מקטע אקסיאלי ארוך יותר לאורך חמש שנים, בהשוואה לטיפול בגלוקוקורטיקואידים במינון גבוה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Acta Ophthalmlogica. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הקשר בין מינון גלוקוקורטיקואידים לאחר-ניתוח ובין התפתחות גלאוקומה משנית לאחר ניתוח קטרקט בילדים. […]

  • מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    מהיסוס לחיסון: התמודדות עם היסוס להתחסן (Pharmacy Times)

    כדי להתכונן למגפה ויראלית נוספת, על הרוקחים להיות מוכנים להתמודד עם היסוס להתחסן, כך עולה ממאמר על תפקיד הרוקחים בהתמודדות עם חשש להתחסן שפורסם ב- Pharmacy Times. יהונתן ניסן משתף את המאמר בהמלצתו של פרופ’ אייל שוורצברג.

  • האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    האם מעכבי SGLT-2 מספקים הגנה טובה יותר לכבד ממעכב DPP-4 בחולים עם סוכרת מסוג 2? (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד שומני על-רקע הפרעה מטבולית, הסיכון לסיבוכים בכבד דומה עם טיפול בתרופות ממשפחת מעכבי DPP-4 או מעכבי SGLT-2, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי עלו דיווחים שהציעו כי מעכבי SGLT-2 עשויים להגן על חולים עם סוכרת מסוג 2 ומחלת כבד […]

  • טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב-Elinzanetant עשוי להקל על תסמיני מנופאוזה (JAMA)

    טיפול ב- Elinzanetant הפחית משמעותית את תדירות וחומרת תסמינים וזומוטוריים בנשים לאחר-מנופאוזה, כאשר התרופה לוותה בשיפור הפרעות שינה ואיכות חיים על-רקע מנופאוזה, לצד פרופיל בטיחות חיובי, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA. החוקרים השלימו שני מחקרים אקראיים, כפלי-סמיות, מבוקרי-פלסבו, בשלב 3 (OASIS 1 ו-OASIS 2) לאורך 77 אתרים בארצות הברית, אירופה, קנדה וישראל. […]

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה