מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Sarilumab (קבזרה), מעכב קולטן ל-IL-6, לטיפול במבוגרים עם פולימיאלגיה ריאומטיקה בהם תועדה תגובה לא-מספקת או קושי בהפחתת מינון הטיפול בקורטיקוסטרואידים. מדובר בטיפול הביולוגי הראשון המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול במחלה.
המומחים מסבירים כי פולימיאלגיה ריאומטיקה עלולה להיות מחלה מגבילה מאוד, כאשר קורטיקוסטרואידים היוו עד כה את הטיפול העיקרי למחלה, אך חולים רבים אינם מגיבים היטב לסטרואידים או אינם מצליחים להפסיק את הטיפול התרופתי ועל-כן מצויים בסיכון מוגבר לסיבוכים עקב טיפול ממושך בסטרואידים. בעקבות האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי, כעת ניתן להציע אפשרות נוספת לחולים הסובלים מתסמיני המחלה ותלויים בסטרואידים.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר SAPHYR בשלב 3, בו שיעור גבוה פי שלוש של חולים שטופלו ב- Sarilumab השיגו הפוגה ממושכת, בהשוואה לפלסבו. המחקר האקראי ומבוקר כלל חולים עם פולימיאלגיה ריאומטיקה פעילה ועמידה לסטרואידים שחוו התלקחות תחת טיפול במינון יומי של פרדניזון 7.5 מ”ג ומעלה. מבין אלו, 60 חולקו באקראי ל- Sarilumab במינון 200 מ”ג כל שבועיים עם הפחתת מינון קורטיקוסטרואידים לאורך 14 ישבועות, בעוד ש-58 חולים קיבלו פלסבו ביחד עם הפחתת קורטיקוסטרואידים לאורך 52 שבועות.
המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי, כאשר 28% מהחולים בזרוע Sarilumab השיגו הפוגה ממושכת לאחר 52 שבועות, זאת בהשוואה ל-10% מהחולים בזרוע הפלסבו (p=0.0193). הפוגה ממושכת הוגדרה כהפוגה לאחר 12 שבועות ולאחריה העדר התלקחות, רמות CRP תקינות בין שבוע 12 עד שבוע 52 והיענות להפחתת טיפול בסטרואידים משבוע 12 לשבוע 52.
חציון מינון הטיפול בסטרואידים עמד על 777 מ”ג בקרב אלו בזרוע Sarilumab, בהשוואה ל-2,044 מ”ג בחולים בזרוע הפלסבו.
תופעות לוואי נפוצות שתועדו ב-5% ומעלה מהחולים בזרוע Sarilumab כללו נויטרופניה (15%), לויקופניה (7%), עצירות (7%), פריחה מגרדת (5%), כאבי שרירים (7%), עייפות (5%) וגרד באתר הזריקה (5%). נויטרופניה חמורה תועדה ב-3% מהמטופלים ב- Sarilumab לעומת 0% מאלו בזרוע הפלסבו.
בשני המקרים של נויטרופניה חמורה, החולים הציגו ספירת נויטרופילים נמוכה מ-500 תאים/ממ”ק, ללא זיהום. ההפרעה בספירה הלבנה חלפה לאחר הפסקה קבועה של Sarilumab.
האירועים החריגים הנפוצים שהובילו להפסקת Sarilumab כליל כללו נויטרופניה (3 חולים) וזיהום (3 חולים), כולל COVID-19, זיהום דיסק בין חולייתי ודלקת ריאות.
האישור הנוכחי של Sarilumab הביא לכך שכעת ישנה תרופה ביולוגית זמינה לטיפול בפולימיאלגיה ריאומטיקה וזו התרופה הראשונה והיחידה המאושרת ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי להתוויה זו.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!