התכשיר הניסיוני Larotrectinib הדגים שיעורי תגובה בטווח 75-80% בילדים ומבוגרים עם גידולים סולידיים גרורתיים או לא-נתיחים עם איחוי TRK (Tropomysoin Receptor Kinase Fusion). מהנתונים האחרונים בנושא עולה כי התרופה צפויה לשמש כטיפול היעיל ביותר בכל חולה עם גידול סולידי מתקדם עם איחוי TRK.
מדגם המחקר כלל חולים עם גידולים חיוביים לאיחוי TRK, כפי שנקבע לפי בדיקה מולקולארית אשר בוצעה באופן שגרתי בכל מרכז, אשר סווגו לאחר משלושה פרוטוקולים: מחקר בשלב 1 שכלל מבוגרים, מחקר בשלב 1-2 שכלל ילדים, או מחקר בשלב 2 שכלל מתבגרים ומבוגרים. תוצא הסיום העיקרי בניתוח המשולב היה שיעורי תגובה כוללת. תוצאי סיום משניים כללו משך תגובה לטיפול, הישרדות ללא-התקדמות ובטיחות הטיפול.
מדגם המחקר כלל 55 חולים, בגילאים שנעו בין 4 חודשים ועד 76 שנים. החולים אובחנו עם 17 סוגים שונים של גידולים חיוביים לאיחוי TRK. שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 75% לפי הערכה בלתי-תלויה ועל 80% לפי הערכת החוקרים.
לאחר שנה אחת, ב-71% מהמגיבים לטיפול תועדה המשך תגובה לטיפול וב-55% מהחולים עדיין לא תועדה התקדמות של המחלה. חציון משך התגובה וההישרדות ללא-התקדמות טרם נקבע.
לאחר חציון מעקב של 9.4 שנים, 86% מהחולים שהגיבו לטיפול (38 מבין 44 חולים) המשיכו בטיפול או השלימו ניתוח במטרת ריפוי.
אירועים חריגים היו בעיקר בדרגה 1 ולא תועדו אירועים חריגים בדרגה 3 או 4 שיוחסו לטיפול ב-Larotrectinib בלמעלה מ-5% מהחולים. לא תועדו מקרי הפסקת טיפול תרופתי בשל אירועים חריגים משנית לטיפול התרופתי.
החוקרים כותבים כי הטיפול ב-Larotrectinib לווה בפעילות בולטת וממושכת כנגד הגידול בחולים עם ממאירות חיובית לאיחוי TRK, ללא תלות בגיל החולה או סוג הגידול. לדבריהם, מחקרים נוספים יסייעו לקבוע את משך התועלת של הטיפול החדש, אם כי כבר כיום ניתן לקבוע כי מדובר בטיפול בעל משמעות קלינית רבה.
N Engl J Med. Published online February 21, 2018
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!