תרופה חדשה לטיפול בשלושה סוגי סרטן דם אושרה על ידי ה- FDA

Idelalisib המיועדת לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) , לימפומה פוליקולרית (FL) ולימפומה לימפוציטית קטנה (SLL) קיבלה אישור מואץ של ה-   FDA

חברת התרופות גיליאד    Gilead    הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקני ( FDA   ) אישר את התרופה אידלליסיב   (  Idelalisib) ובשמה המסחרי  Zydelig®  לטיפול  בשלושה סוגי סרטן דם בתאי    B. התרופה אושרה במסגרת התכנית לאישור מואץ של ה-   FDA  , מסלול המזרז את הכנסתן לשוק של תרופות לטיפול במחלות חמורות או מסכנות חיים, שמחזיקות בפוטנציאל לענות על צרכים רפואיים שעד כה נותרו ללא מענה.

ה-  FDA   אישר את הטיפול ב-  Idelalisib   במינון 150 מ”ג פעמיים ביום כטיפול יחיד לחולי לימפומה פוליקולרית (  FL ), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, כטיפול יחיד  לחולי לימפומה לימפוציטית קטנה (  SLL    ), שטופלו קודם לכן בשני טיפולים לפחות, וכטיפול משולב עם Rituximab לחולי לימפומה לימפוציטית כרונית ( CLL    ) נשנית/עם מחלה חוזרת. האפשרויות הטיפוליות בסרטני דם אלו מוגבלות עבור חולים אשר מחלתם התקדמה למרות הטיפול המקובל. אידלליסיב מהווה אופציה טיפולית חשובה ונותנת מענה עבור חולים אלו.

בישראל חיים כ-1500 חולים הסובלים מ-  CLL    , SLL     ו-    FL      , סרטני דם חשוכי מרפא המתפתחים באיטיות ועלולים לגרום לסיבוכים מסכני חיים דוגמת אנמיה, זיהומים חמורים וכשל של מח העצם. הטיפול התרופתי במחלות אלו נועד להאט את קצב התקדמותן ולאפשר לחולים בהן לחיות לאורך זמן תוך שמירה על איכות חיים טובה.

Idelalisib , שבניגוד לטיפולים הקיימים למחלות אלו שמצריכים עירוי, ניטלת בבליעה כטבלייה,   מבוססת על מולקולה קטנה מכווננת וממוקדת מטרה, החוסמת את פעילות החלבון  PI3Kδ . חלבון זה מתבטא ביתר תאי דם לבנים סרטניים וחסימתו מסייעת בדיכוי תהליך זה.

אישור ה-  FDA   מתבסס על שני מחקרים קליניים שפורסמו בכתב העת הרפואי הנחשב  NEJM   . במחקר שנערך בקרב 220 חולי CLL נמצא כי נבדקים שקיבלו טיפול משולב      Idelalisib  ו-Rituximab השיגו 93% הישרדות-ללא-התקדמות מחלה (PFS) לעומת 46% בקבוצת הביקורת. מספר המטופלים שהגיב לטיפול המשולב עמד על 81% לעומת 13% בקבוצת הביקורת. במחקר השני שנערך בקרב 125 חולי   iNHL     מתוכם 98 חולי FL  ו-    SLL   אשר לא הגיבו לטיפול ב-  Rituximab    וכימותרפיה ממשפחת ה – alkylating agent , שיעור התגובה הכוללת עמד על כ- 54%.

בהמשך להחלטת ה-   FDA, גם הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם של סוכנות התרופות האירופית   CHMP        המליצה על שימוש ב-  Idelalisib      I באותם שלושה סוגי סרטן הדם.

בנוסף המליצה על טיפול כקו ראשון בחולים עם     17p deletion/TP53 mutation      שאינם מתאימים לטיפול כימו-אימונותרפי, והמלצותיה ייבחנו כעת על ידי רשות הבריאות האירופאית  EMA    , אשר מוסמכת לאשר את התכשיר ב-28 מדינות האיחוד האירופי.

אזהרות מסגרת   B   oxed warnings   ל- Idelalisib כוללות: רעילות כבדית, שלשול, קוליטיס, פנאומוניטיס והתנקבות של דרכי העיכול. תופעות לוואי שכיחות כוללות: שלשול, חום, עייפות, בחילה, שיעול, כאבי בטן, צמרמורות ופריחה.
תוצאות בדיקות מעבדה שכיחות, שמעבר לנורמה, הן:   neutropenia  ,  , hypertriglyceridemia , hyperglycemia , ALT elevations  AST elevations .

Idelalisib     הוגש לסל הבריאות על ידי חברת ניאופרם המייצגת בלעדית את חברת Gilead בישראל.

References

Zydelig® U.S. Prescribing Information

Zydelig® FDA Press Release

Zydelig® European CHMP

R.R. Furman, J.P. Sharman, S.E. Coutre et al., “Idelalisib and rituximab in relapsed chronic lymphocytic leukemia”, The New England Journal of Medicine, 2014

A.K. Gopal, B.S. Brad, S. de Vos et al., “PI3Kδ inhibition by Idelalisib in patients with relapsed indolent lymphoma”, The New England Journal of Medicine, 2014