למעלה מ-80% מהמבוגרים עם אקרומגליה השיגו רמות IGF-1 תקינות לאחר 36 שבועות עם התכשיר הניסיוני Paltusotine, טיפול פומי הניתן פעם ביום, כך עולה מתוצאות מוקדמות ממחקר PATHFNDER-3.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Paltusotine הינו תכשיר פומי הפועל כאגוניסט לקולטן SSTR2 (או Somatostatin Receptor Type 2) אשר פותח במטרה לשמש כאפשרות טיפול בחולים עם אקרומגליה וגידולים נוירו-אנדוקריניים. על-פי ההודעה לתקשורת של חברת התרופות Crinetics Pharmaceuticals, התכשיר ענה על התוצא העיקרי וכל תוצאי הסיום המשניים במחקר PATHFNDER-1, מחקר אקראי, כפל-סמיות, בו מבוגרים עם אקרומגליה חולקו באקראי לקבלת Paltusotine פעם ביום (30 חולים) או פלסבו (28 חולים) למשך 28 שבועות.

אוכלוסיית המחקר כללה מבוגרים עם אקרומגליה שהיו מאוזנים היטב ביוכימית תחת טיפול פומי ב-Octreotide (מיקפסה) או Lanreotide (סומטולין) בלבד.

לאחר 36 שבועות, 83% מהמבוגרים תחת Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטווח התקין, זאת בהשוואה ל-4% מאלו בזרוע הפלסבו (p<0.0001). בזרוע הטיפול ב- Paltusotine תועד גם שינוי קטן יותר ברמות IGF-1 לעומת פלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה במדד Acromegaly Symptoms Diary של 0.6 נקודות מתחילת המחקר עד לאחר 46 שבועות, בהשוואה לעליה של 4.6 נקודות בזרוע הפלסבו (p=0.02). שיעור המבוגרים ששמרו על רמות הורמון גדילה מתחת ל-1 ננוגרם/מ”ל עמד על 87% בזרוע Paltusotine לעומת 28% בזרוע הפלסבו (p=0.0003).

לא תועדו אירועים חריגים חמורים או משמעותיים במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine, כאשר שיעור האירועים החריגים על-רקע הטיפול היה דומה בקבוצת ההתערבות ובקבוצת הפלסבו. שיעור המשתתפים שדיווחו על אירועים חריגים על-רקע אקרומגליה היה נמוך יותר בזרוע Paltusotine לעומת פלסבו (30% לעומת 86%).

ממצאי מחקר PATHFNDER-1 מעידים כי החלפת הטיפול ל- Paltusotine הושלמה בצורה חלקה, כאשר הטיפול הפומי הצליח לשמור על איזון התסמינים והאיזון הביוכימי שהושגו עם טיפול בזריקות חודשיות.

הממצאים המלאים של המחקר צפויים להתפרסם באחד הכנסים המדעיים הקרובים.

מחקר שני בשלב 3, PATHFNDER-2, נערך בימים אלו במטרה לבחון את תוצאות הטיפול ב- Paltusotine במבוגרים עם אקרומגליה שלא קיבלו טיפול. ממצאי המחקר צפויים להיות זמינים ברבעון הראשון של שנת 2024. מחקר נוסף בתווית-פתוחה נערך במטרה לבחון את תוצאות הטיפול ב- Paltusotine במבוגרים עם תסמונת קרצינואיד, כאשר התוצאות המוקדמות צפויות להתפרסם במהלך שנת 2023.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

הנתונים החדשים אודות הטיפול ב-Paltusotine תומכים בממצאים מוקדמים ממחקרי ACROBAT שהעידו כי התכשיר הפומי עשוי להיות יעיל מאוד בחולים עם אקרומגליה ולספק אפשרות טיפול בכדור יומי במקום זריקה חודשית, הטיפול התרופתי המקובל כיום כקו טיפול ראשון לאקרומגליה. אפשרות מתן טיפול בכדורים במקום זריקה עשויה להיות מושכת עבור חולים רבים, בפרט אלו החוששים מזריקה או מתקשים להגיע למרפאה בכדי לקבל את הזריקה החודשית. עם זאת, יש לקחת בחשבון כי הטיפול הפומי דורש היענות והקפדה על נטילת הכדור כל יום. בכל מקרה, טוב לראות כי בעתיד הלא רחוק ניתן לצפות לאפשרות טיפול נוסף במכלול אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה.