ה-FDA (Food and Drug Administration) הודיע על אישור השימוש ב- Gilenya(Fingolimod) במינון 0.5 מ”ג ביום, כטיפול פומי בחולי טרשת נפוצה. Gilenya הינה טיפול קו ראשון בצורות ההתקפים החוזרים (relapse) של טרשת נפוצה שהן הצורות הנפוצות ביותר של המחלה. הודות לאישור ה-FDA, Gilenya היא הטיפול הפומי הראשון המשנה מהלך מחלה הזמין בארצות הברית

מומחים בתחום סבורים כי מדובר ביום חשוב ומעודד עבור חולי הטרשת הנפוצה, החיים בארצות הברית, הסובלים מהתקפים חוזרים של טרשת נפוצה בארצות הברית. אפשרות טיפולית חדשה המציעה יעילות משמעותית בצורה הנוחה של כמוסה היא חלופה מבורכת לזריקות התכופות עבור אנשים המתמודדים עם מחלה כרונית”. 

Gilenya מפחיתה את תדירות ההתקפים החוזרים או ההתפרצויות של הטרשת הנפוצה הנפוצה ומאטה את התפתחותן של כמה מהבעיות הגופניות להן גורמת טרשת נפוצה. פרופיל הבטיחות והסבילות של Gilenya נחקר היטב ואופיין ביותר מ-2,600 נבדקים במחקרים רפואיים, שלחלקם זוהי שנת הטיפול השביעית ועם ניסיון של יותר מ-4,500 שנות חולים.

ל-Gilenya מנגנון פעולה חדש, וכך התרופה עשויה לשפר משמעותית את התוצאות הקליניות בחולים עם צורות ההתקפים החוזרים של טרשת נפוצה. היעילות המצוינת ופרופיל היתרון/סיכון הטוב של התרופה מהווים התקדמות רבת ערך למטופלים עם ההתקפים החוזרים  ולרופאים המטפלים בהם.

אישור Gilenya מבוסס על המחקר הקליני הגדול ביותר שהוגש עד כה ל-FDA לתרופה חדשה לטיפול בטרשת נפוצה, וכלל נתונים ממחקרים קליניים שהצביעו על תועלת משמעותית בהפחתת התקפים חוזרים, התקדמות לנכות ונגעים במוח (מדד לפעילותה של מחלה) באנשים עם צורות ההתקפים החוזרים של טרשת נפוצה.

טרוור מונדל, MD, מנהל הפיתוח העולמי בנוברטיס פארמה איי ג’י, מתגאה בשיתוף הפעולה של נוברטיס עם קהילת חולי הטרשת הנפוצה בחתירה ליעד משותף להביא לאנשים עם צורות ההתקפים החוזרים של טרשת נפוצה טיפול יעיל וחדשני, ובנוסף אומר כי Gilenyaמבטאת את מחויבות החברה לגילוי ופיתוח טיפולים חדשניים במענה לצרכים רפואיים שאין להם מענה.

Gilenya היא התרופה הראשונה מתוך קבוצה חדשה של תרופותהנקראת: “מווסתי קולטן ספינגוזין 1-פוספט” (S1PR). בטרשת נפוצה, המערכת החיסונית פוגעת בציפוי שמגן על סיבי העצב של מערכת העצבים המרכזית (CNS), לרבות המוח וחוט השדרה. מנגנון הפעולה החדשני של Gilenya מסייע בהפחתת ההתקפה של המערכת החיסונית על מערכת העצבים המרכזית על ידי אצירתם של תאי דם לבנים (לימפוציטים) בבלוטות הלימפה. כך נמנעת הגעתם של תאי דם לבנים למערכת העצבים המרכזית שם הם עלולים לתקוף את המעטפת המגנה על סיבי העצב וכתוצאה מכך מופחת הנזק הדלקתי לתאי העצב. אצירת תאי הדם הלבנים הפיכה אם הטיפול ב- Gilenyaמופסק.

אודות Gilenya

Gilenya היא תרופת מרשם למבוגרים עם צורות התקפים חוזרים של טרשת נפוצה. Gilenya מפחיתה את תדירות ההתקפים החוזרים. Gilenya אינה מרפאת טרשת נפוצה, אלא  מסייעת בהאטת ההתפתחות של הבעיות הגופניות שגורמת הטרשת הנפוצה.

הבקשה הרגולטורית שהוגשה ל-FDA כללה נתונים שהראו כי נטילה של 0.5 מ”ג Gilenya הפחיתה את הישנות ההתקפים ב-52% (P<0.001) בשנה אחת, לעומת אינטרפרון בטא- 1a בהזרקה לשריר (®Avonex), אחד הטיפולים המקובלים ביותר בטרשת נפוצה. Gilenya אף מפחיתה את פעילות המחלה כפי שזו נמדדת על פי מספר נגעי ה-2T החדשים והמוגדלים בסריקות בהדמיית תהודה מגנטית (MRI) לעומת אינטרפרון בטא- 1a בהזרקה לשריר במשך שנה (1.7 לעומת 2.6 בהתאמה P=0.004). נתונים מתוך מחקר בבקרת פלצבו שנמשך שנתיים הראו הפחתה בשיעור ההתקפים (54% הפחתה  p<0.001 בהשוואה לפלסבו) ובהתקדמות לנכות (30% הפחתה כפי שאושרבביקור מעקב לאחר 3 חודשים P=0.02, ו-37% הפחתה כפי שאושר בביקור מעקב לאחר 6 חודשים P=0.01 בהשוואה לפלצבו).

בשני המחקרים, הטיפול ב- Gilenyaהביא אף להפחתות משמעותיות סטטיסטית בפעילות נגעים במוח והפחתה באובדן נפח מוחי כפי שזו נמדדה ב-MRI.

Gilenya הוגשה לסקירת ה-EMA (European Medicine Agency) וה-FDA בדצמבר 2009.

מידע בטיחותי חשוב בנוגע ל- Gilenya

Gilenya עלולה לגרום לתופעות לוואי חמורות כמו קצב לב איטי, במיוחד לאחר המנה הראשונה, זיהומים, בצקת ברשתית ופגיעה בכבד.

Gilenya עלולה לגרום להאטת קצב הלב של המטופל, בעיקר לאחר המנה הראשונה. לרוב, האטת קצב הלב הבולטת ביותר חלה כשש שעות לאחר המנה הראשונה של Gilenya. המטופלים עשויים לחוש סחרחורת או עייפות, או שיהיו מודעים לקצב הלב האיטי או הלא-סדיר. על הרופאים לנטר את המטופלים במהלך שש השעות הראשונות לטיפול הראשון בתרופה, במידה לזהות תופעות לוואי חמורות. קצב הלב של המטופלים ישוב לנורמה בתוך כחודש של טיפול ב- Gilenya. על המטופלים לפנות לרופא בכל מקרה של סחרחורות, עייפות או קצב לב איטי או לא-סדיר.

Gilenya עשויה להגדיל את הסיכון לזיהומים חמורים. Gilenya מביאה לירידה במספר כדוריות הדם הלבנות (לימפוציטים) בדם. הספירה תשוב לנורמה בתוך כחודשיים מהפסקת הטיפול. על הרופא המטפל לערוך בדיקת דם בטרם התחלת הטיפול ב- Gilenya. החולים יפנו לרופא מיד בכל מקרה של חום, עייפות, כאבים, צמרמורות, בחילות או הקאות.

בצקת מקולארית עלולה לגרום לביטויים עיניים דומים לאלו המופיעים בעת התקף טרשת נפוצה (Optic Neuritis). ייתכן והחולים לא ישימו לב לתסמינים של בצקת מקולארית. בצקת מקולארית מופיעה לראשונה במהלך 3-4 החודשים הראשונים לטיפול. על הרופא לערוך בדיקות ראייה בטרם התחלת הטיפול ב- Gilenya ושוב 3-4 חודשים לאחר התחלת הטיפול, או בכל מקרה בו חלו שינויי ראייה במהלך הטיפול. הסיכון לבצקת מקולארית עשוי להיות גבוה יותר בחולי סוכרת או בחולים עם דלקת הענבייה. על המטופלים לפנות לרופא באופן מיידי בנוכחות טשטוש ראייה, צללים או כתם עיוור במרכז שדה הראייה, רגישות לאור או הפרעה בראיית צבעים.

חלק מהמטופלים ב- Gilenya עשויים לפתח קוצר נשימה. על המטופלים לפנות מיידית לרופא המטפל בנוכחות קשיי נשימה.

Gilenya עלולה לגרום להפרעות בתפקוד הכבד. על הרופא לערוך בדיקות דם להערכת תפקודי הכבד בטרם התחלת הטיפול ב- Gilenya. על המטופלים לפנות מיידית לרופא בנוכחות בחילות, הקאות, כאבי בטן, אובדן תאבון, עייפות, שתן כהה, או צהבת של העור או הלחמית.

Gilenya עלולה לפגוע בעוברים. על נשים לשוחח עם הרופא המטפל שלהן במידה והן הרות או מתכננות להרות. על נשים בגיל הפוריות להקפיד על אמצעי מניעה יעילים בזמן טיפול ב- Gilenya, ולמשך לפחות חודשיים לאחר תום הטיפול. במידה ואישה נכנסת להריון תחת טיפול ב- Gilenya או שהרתה בתוך חודשיים מהפסקת הטיפול, עליה לפנות מיידית לרופא המטפל. לא ידוע אם Gilenya עשויה לעבור בחלב-שד ועל-כן נשים המטופלות בתרופה לא יניקו את ילדיהן.

על המטופלים לדווח לרופא המטפל אודות כל מצב רפואי, כולל הפרעות בקצב הלב, קצב לב של מתחת ל-55 פעימות לדקה, חום, זיהום, זיהומים, בעיות בראייה, סוכרת, קשיי נשימה או הפרעה בתפקוד הכבד, או לחץ דם גבוה. על החולים להקפיד ולדווח לרופא במידה וחלו באבעבועות רוח או קיבלו לאחרונה חיסון כנגד אבעבועות רוח. הרופא עשוי לערוך בדיקות לאבעבועות רוח וייתכן והמטופלים יזדקקו לחיסון כנגד אבעבועות רוח ולהמתין כחודש בטרם התחלת הטיפול ב- Gilenya.

על המטופלים לדווח לרופא המטפל אודות כל התרופות הקבועות שלהם, כולל תרופות לבעיות לב או יתר לחץ דם, חיסונים, תרופות אחרות המשפיעות על מערכת החיסון או משמשות לטיפול במחלות ממאירות, או טיפול ב-Ketoconazole.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Gilenya כוללות כאבי ראש, שפעת, שלשולים, כאבי גב, הפרעה בתפקודי כבד ושיעול.

להודעת ה-FDA