מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק מעמד טיפול פורץ דרך ל- Lecanemab, נוגדן ניסיוני המכוון כנגד Amyloid-Beta Protofibrils, לטיפול במחלת אלצהיימר.

הנוגדן פותח לאחר גילוי מוטאציה בחלבון המובילה להתפתחות צורה של מחלת אלצהיימר המתאפיינת ברמות גבוהות במיוחד של Amyloid-Beta Protofibrils. לאור זאת, Lecanemab עשוי להיות בעל השפעה משמעותית כנגד הפתולוגיה בבסיס המחלה ולהאט את התקדמות המחלה.

הענקת מעמד טיפול פורץ דרך ל- Lecanemab מבוססת על תוצאות מחקר אקראי, כפל-סמיות, בשלב 2b, אשר פורסם בכתב העת Alzheimer’s Research & Therapy. המחקר כלל 856 חולים עם ליקוי קוגניטיבי קל עקב מחלת אלצהיימר ומחלת אלצהיימר קל עם עדות לפתולוגיה של עמילואיד. במינונים הגבוהים ביותר, טיפול ב- Lecanemab הוביל לירידה בעמיל ואיד במוח בליווי ירידה עקבית בהידרדרות הקלינית של מספר תוצאי סיום קליניים.

בחוד מרץ החוקרים השלימו את הגיוס למחקר בשלב 3 שנועד לאשר את הבטיחות והיעילות של Lecanemab בחולים עם תסמינים של מחלת אלצהיימר מוקדמת. מחקר CLARITY AD כולל 1,795 חולים עם מחלת אלצהיימר מוקדמת והתוצאות הראשוניות צפויות בסוף חודש ספטמבר בשנה הבאה.

בנוסף, מחקר AHEAD 3-45 בוחן בימים אלו את Lecanemab במבוגרים עם מחלת אלצהיימר קדם-קלינית (ללא עדות קלינית אך עם רמות מתונות או מוגברות של עמילואיד במוח).

מוקדם יותר החודש אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי, בצל מחלוקת רבה, את הטיפול ב-Aducanumab, תכשיר ראשון מסוגו המכוון כנגד עמילואיד, לטיפול במחלת אלצהיימר, תוך התעלמות מהמלצת הפאנל של הסוכנות שלא לאשר את התרופה. במחאה על ההחלטה של הסוכנות, חברי הועדה המייעצת פרשו מתפקידם.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ