ממחקר בשלב 3 של חולים עם טרשת נפוצה התקפית (Relapsing Multiple Sclerosis) עולה כי התכשיר הניסיוני Teriflunomide הביא לירידה בשיעור ההישנויות, החמרת מוגבלות ועדות הדמייתית לפעילות המחלה. ממצאי המחקר פורסמו במהדורת 6 באוקטובר של כתב העת New England Journal of Medicine.

מדובר במחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, כפל-סמיות, שכלל 1088 חולים עם טרשת נפוצה, בגילאי 18-55 שנים, עם הערכת מוגבלות לפי מדד Expanded Disability Status Scale Score של 5.5 ומטה, ולפחות הישנות אחת במהלך השנה האחרונה, או שתי הישנויות במהלך השנתיים האחרונות.

החולים חולקו באקראי לטיפול ב- Teriflunomide במינון 7 מ”ג או 14 מ”ג, פעם ביום, או פלסבו תואם, למשך 108 שבועות. יעד הסיום העיקרי היה שיעורי ההישנות השנתיים, שהוגדרו לפי מספר ההישנויות המוכחות לשנת-מטופל, ויעד הסיום המשני העיקרי היה התקדמות מאושרת של המוגבלות, במשך 12 שבועות לפחות.

שני מינוני הטיפול ב- Teriflunomide הביאו להפחתת הסיכון היחסי להישנות בשיעור של כ-30%. בשתי קבוצות הטיפול ב- Teriflunomide, הזמן עד להישנות ראשונה היה ארוך יותר, ומספר החולים ללא הישנות היה גבוה יותר, בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

בנוסף, מספר החולים בקבוצת Teriflunomide עם התקדמות המוגבלות היה קטן יותר (21.7% עם Teriflunomide במינון 7 מ”ג ו-20.2% עם Teriflunomide במינון 14 מ”ג), בהשוואה לקבוצת הפלסבו (27.3%).

Teriflunomide בשני המינונים נמצא עדיף על פלסבו במגוון יעדי סיום לפי בדיקת הדמיה בתהודה מגנטית. השינוי בנפח הנגעים הכולל היה נמוך יותר משמעותית בקבוצת המטופלים במינון 7 מ”ג ו-14 מ”ג, בהשוואה לקבוצת הפלסבו.

בשתי קבוצות הטיפול ב- Teriflunomide מספר הנגעים שעברו האדרה ע”י גדוליניום בבדיקות הדמיה בתהודה מגנטית היה נמוך יותר משמעותית, בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו (p<0.001). כמו כן, מספר הנגעים הפעילים הייחודיים היה קטן יותר בשתי קבוצות הטיפול ב- Teriflunomide, בהשוואה לפלסבו. לא נמצא הבדל משמעותי בין שלוש קבוצות המחקר בשינוי באטרופיה המוחית מתחילת המחקר.

שיעור תופעות הלוואי, תופעות הלוואי החמורות ותופעות לוואי שהביאו להפסקת הטיפול התרופתי היה דומה בשלוש קבוצות המחקר.

תופעות הלוואי הנפוצות עם היארעות מוגברת בקבוצת Teriflunomide ועם השפעה תלוית-מינון כללו שלשולים, בחילות, שיער דליל ועליה ברמות ALT. שכיחות זיהומים חמורים עמדה על 1.6%, 2.5% ו-2.2% מהחולים בשלוש קבוצות המחקר, בהתאמה.

לסיכום, במהלך 108 שבועות המחקר, הוכח כי לטיפול חד-יומי ב- Teriflunomide תועלת משמעותית. היקף התועלת היה מתון אך דומה לזה שעליו דווח עם הטיפולים הזמינים כיום, וניתנים בזריקות לחולים עם טרשת נפוצה.

N Engl J Med. 2011;365:1293-1303

לידיעה במדסקייפ