e-med-isral-ribbon

טכנולוגיות רפואיות

טיפול גנטי למחלת פרקינסון מתקדמת (מתוך Lancet Neurology)

מאת ד”ר אולה קראסיק

ממחקר חדש אשר פורסם בגיליון מרץ של כתב העת Lancet Neurology עולה כי טיפול גנטי בהחדרת AAV2-GAD לגרעין subthalamic עשוי להיות יעיל במטופלים עם מחלת פרקינסון מתקדמת.

במודלים של פרקינסוניזם בחיות נמצא כי העברת גנים של GAD (או glutamic acid decarboxylase ) וכן שיטות אחרות אשר משפיעות על ייצור GABA בגרעין subthalamic משפרת תפקוד גרעינים בזליים. במחקר זה בדקו החוקרים השפעה של החדרת AAV2-GAD לגרעין subthalamic במטופלים עם מחלת פרקינסון מתקדמת.

במחקר שלב 2 אקראי, מבוקר, כפול-סמיות זה השתתפו מטופלים בני 30-75 עם מחלת פרקינסון מתקדמת המגיבה ל-Levodopa , עם ציון UPDRS (או unified Parkinsons disease rating scale ציון גבוה יותר משקף מחלה קשה יותר) לאחר לילה ללא טיפול (overnight off-medication ) של 25 או יותר. כמחצית מהמטופלים עברו החדרת AAV2-GAD לגרעין subthalamic ואילו כמחצית עברו ניתוח דמה. סך של 37 מטופלים סיימו את הפרוצדורות בהצלחה 21 מקבוצת AAV2-GAD ו-16 מקבוצת ביקורת. החוקרים עקבו אחר השינוי בציון UPDRS לאחר לילה ללא טיפול לאחר 6 חודשים מההתערבות.

לאחר 6 חודשים ציון UPDRS של קבוצת AAV2-GAD ירד בממוצע ב-8.1 נקודות (סטיית תקן 1.7, P<0.0001 ) ואילו בקבוצת הביקורת הציון ירד בממוצע ב-4.7 נקודות (סטיית תקן 1.5, P=0.003 ). השינוי בציון בקבוצת AAV2-GAD היה גדול יותר מקבוצת הביקורת, עם P=0.04 .

במהלך 6 חודשים מהניתוח היה ארוע אחד של סיבוך משמעותי חסימת מעיים במטופל מקבוצת AAV2-GAD , אשר לא ניתנה לייחוס לניתוח עצמו או לטיפול. החסימה נפתחה באופן מלא. תופעות לוואי נוספות היו קלות או בינוניות, לרב קשורות לניתוח וחולפות. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו כאב ראש (7 מטופלים מקבוצת AAV2-GAD מול 2 מטופלים מקבוצת הביקורת) ובחילה (6 מטופלים מקבוצת AAV2-GAD מול 2 מטופלים מקבוצת הביקורת).

החוקרים מסכמים וכותבים כי החדרה בילטרלית של AAV2-GAD לגרעין subthalamic במטופלים עם מחלת פרקינסון במחקר זה נמצאה יעילה ובטוחה, ועל כן יש מקום למחקרים נוספים על מנת לפתח שיטה זו של טיפול גנטי במטופלים עם פרקינסון והפרעות נוירולוגיות אחרות.

Lancet Neurology, March 2011

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה