ביוקנסל הוכיחה הקטנה משמעותית בגידול המקומי בלבלב ומניעת הופעת גרורות סרטניות במרבית החולים שטופלו במינון הגבוה של התרופה BC-819

ושנבדקו לאחר 3 חודשים

התרופה BC-819 הדגימה פרופיל בטיחות מצוין

ב-60% מהחולים שטופלו במינון הגבוה ונבדקו לאחר 3 חודשים מתחילת הטיפול הצטמק משמעותית הגידול המקומי בלבלב

שני חולים בלתי נתיחים הפכו לנתיחים לאחר הטיפול ואחד נותח בהצלחה

לביוקנסל מעמד של תרופת יתום מה-FDA לפיתוח טיפול במחלת סרטן הלבלב

החברה נערכת לפניה ל- FDA בבקשה לאשר לה ניסוי קליני Phase IIb בו תיבחן תרופת החברה בשילוב עם התרופה Gemzar, לאחר ששילוב זה הציג יעילות גבוהה יותר מאשר טיפול בכל תרופה בנפרד בחיות

הצלחה לחברת הביופרמצבטיקה ביוקנסל: החברה, העוסקת במחקר ופיתוח של תרופות למחלת הסרטן, מדווחת על הצלחה בעמידה ביעדי הניסוי הקליני Phase I/IIa בטיפול בסרטן הלבלב תוך הצגת פרופיל בטיחות מצוין והדגמת יעילות ראשונית של תרופת החברה, BC-819. היעד העיקרי: ממצאי בטיחות התרופה הראו כי לא נתגלו תופעות לוואי הקשורות בוודאות לתרופה, לא נתגלתה כל רעילות המגבילה את שיעור מינון התרופה ואף חולה לא דיווח על כאבים או אי נוחות הנובעת מהתרופה.

אחד מהיעדים המשניים של הניסוי היה בחינת היעילות הראשונית של התרופה בטיפול בגידול המקומי בלבד. הממצאים הראו כי כבר בתוך חודש מתחילת הטיפול, הגידול הסרטני המקומי אינו גדל ב-8 מתוך 9 החולים וכי מתוך החולים שנבדקו לאחר שלושה חודשים מתחילת הטיפול, ב-3 מתוך 5 חולים (60%) שטופלו במינון הגבוה (8 מ”ג) הודגמה הקטנה משמעותית של 30% ומעלה באורך הגידול המקומי ולא הופיעו גרורות. כמו כן, נמצא כי 2 חולים נוספים הדגימו מחלה יציבה (גידול מקומי יציב במידותיו) ולא נצפתה הופעת גרורות סרטניות לאחר שלושה חודשים מתחילת הטיפול, כך שב-5 חולים מתוך 8 חולים (62.5%) שנבדקו לאחר 3 חודשים מתחילת הטיפול הוצג קיטון משמעותי או יציבות במידותיו של הגידול המקומי ואי-הופעת גרורות. תוצאות הניסוי מראות כי המינון הגבוה של 8 מ”ג למנה מראה יעילות גבוהה יותר מאשר המינון הנמוך.

בעקבות הטיפול ב- BC-819, שני חולים בקבוצת המינון הגבוה אף הפכו מכאלו שאינם נתיחים טרם הטיפול לנתיחים, וזאת בעקבות הקטנת המידות של הגידול המקומי: החולה הראשון הדגים קיטון של 15% באורך הגידול המקומי, נותח בהצלחה והוסר הגידול המקומי בלבלב במרכז הרפואי באוניברסיטת מרילנד בארה”ב, על ידי הרופא המטפל. החולה השני הדגים קיטון של 52% באורך הגידול המקומי, נכנס לניתוח, אך בשל הימצאות גרורות בכבד במהלך הניתוח, הניתוח לא הושלם ע”י המנתח בכדי להקטין את הסיכון למנותח. בעיקרון, ניתוח להסרת הגידול המקומי (פרוצדורה הנקראת Whipple) הינו הטיפול אשר מציע את הסיכוי הטוב ביותר לחולה לשרוד, אך רובם של חולי סרטן הלבלב אינם מועמדים לניתוח, בשל מורכבותו, מיקומו וגודלו של הגידול המקומי.

הניסוי הקליני Phase I/IIa כלל 9 חולים שקיבלו כל אחד 4 טיפולים של BC-819, פעמיים בשבוע במשך שבועיים, והוא נערך במרכזים הרפואיים הדסה עין כרם בירושלים, שיבא בתל השומר, מאיר בכפר סבא, הילל יפה בחדרה ובמרכז הרפואי של אוניברסיטת מרילנד בבולטימור, ארה”ב. שלושה חולים טופלו במינון הנמוך של התרופה (4 מ”ג) ושישה חולים קיבלו את התרופה במינון הגבוה של 8 מ”ג.     

שילוב תרופות לצורך טיפול בסרטן הינו מקובל והטיפול ב- BC-819 בשילוב עם התרופה Gemzar נועד להגיע ליעילות מרבית של הטיפול התרופתי בסרטן הלבלב המאופיין בשיעור תמותה גבוה מאוד. לאחרונה דיווחה החברה כי בניסוי בחיות שבחן את השימוש בתרופה BC-819 בשילוב עם התרופה Gemzar נרשמה הקטנה משמעותית בגודל הגידולים הסרטניים ולא נצפתה הופעת גרורות סרטניות כלל, לעומת קבוצת החיות שטופלה ב-Gemzar בלבד, בה נצפתה הופעה של גרורות ב-63% מהחיות. לתוצאות אלו חשיבות רבה עקב כוונת החברה להיערך לפניה למינהל המזון והתרופות האמריקאי )ה-FDA), בבקשה לאשר להתחיל ניסוי קליני בינלאומי מתקדם מסוג Phase IIb בסרטן הלבלב לבחינת היעילות והבטיחות של התרופה BC-819 שתינתן בשילוב עם התרופה Gemzar  לעומת Gemzar בלבד.

אורי דנון, מנכ”ל ביוקנסל, אמר היום כי “תוצאות הבטיחות והיעילות שהדגימה BC-819 בניסוי  Phase I/IIa בחולי סרטן הלבלב, מדגימות את פוטנציאל הטכנולוגיה של ביוקנסל, המינון הגבוה הציג במרבית החולים שנבדקו לאחר 3 חודשים הן הקטנת או עצירת הגידול המקומי והן אי הופעת גרורות. תוצאות ניסוי זה, יחד עם תוצאות הטיפול המשולב של התרופה שלנו עם Gemzar בחיות שהדגימו יעילות חזקה יותר משל כל אחת מתרופות אלו כאשר ניתנת לבד, מהווים לדעתנו בסיס איתן להמשך הוכחת יעילות התרופה בניסוי Phase IIb אליו ניערך בעתיד הקרוב”.

סרטן הלבלב הינו אחד מסוגי הסרטן העמידים ביותר בפני טיפול תרופתי ונחשב כאחד ממחלות הסרטן הקשות ביותר. על פי הערכות, שיעור התמותה ממחלה זו נאמד בכ-80% מהחולים במהלך השנה הראשונה להתפרצות המחלה ועולה לכדי כ-95% במהלך 5 שנים.

מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר לביוקנסל מעמד של תרופת יתום (orphan drug) לתרופה BC-819 בטיפול בסרטן הלבלב בארה”ב. האישור מעניק לחברה את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי למשך שבע שנים מיום אישורה, בארה”ב.

אודות התרופה

התרופה BC-819 של ביוקנסל, פרי פיתוחו ומחקרו של פרופ’ אברהם הוכברג מהאוניברסיטה העברית ומייסדה של חברת ביוקנסל, עושה שימוש בגן H19 כדי לייצר רעלן דיפתריה רק בתוך תאים סרטניים, ומביאה להשמדתם. התרופה BC-819 נמצאת גם בניסויים קליניים בסרטן שלפוחית השתן (Phase IIb) ובסרטן השחלות (Phase I/IIa).

אודות החברה

ביוקנסל נוסדה בשנת 2004 בהתבסס על טכנולוגיה שפיתח פרופ’ אברהם הוכברג, פרופסור לביולוגיה מולקולרית באוניברסיטה העברית בירושלים, במשך 20 שנה. החברה מתמחה בפיתוח טיפולים למספר רב של סוגי סרטן.

ביוקנסל פיתחה קבוצת תרופות ייחודיות המבוססות על שימוש בפלסמידים (חומר ביולוגי) לטיפול ממוקד במחלות סרטן שאינו גורם לתופעות לוואי משמעותיות ומיועד להביא להשמדה ממוקדת של תאי סרטן וללא פגיעה בתאים בריאים. התרופה BC-819 שפיתחה החברה מתבססת על גן ה H19 המתבטא אך ורק בתאים של גידולים סרטניים ואינו מתבטא בתאים בריאים ועושה שימוש בגן זה להפעלת רעלן בתוך התאים הסרטניים בלבד באופן שיביא להשמדתם מבלי לגרום נזק לתאים בריאים.

אודות הגן 19H

גן ה-H19 מתבטא בשליית האישה וברקמות עובריות, אך הוא מושתק מיד לאחר הלידה ושב ומתבטא בכמויות גדולות בתאים של יותר מ-40 סוגי סרטן. ההנחה היא כי הגן H19 מאפשר לתאים סרטניים לשרוד בתנאים בהם קיימות רמות נמוכות של נוזל דם ושל חמצן, המאפיינים את סביבת התאים הסרטניים, ובכך מאפשר את התפתחות הגידול ויצירת גרורות.

נמסר על ידי יח”צ