מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Zilucoplan, תכשיר ראשון מסוגו הניתן בזריקה תת-עורית פעם ביום ומכוון כנגד מרכיב C5 של מערכת המשלים, לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס במבוגרים עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מיאסתניה גראביס מוכללת הינה מחלה כרונית ששכיחותה נעה סביב 200,000 חולים בארצות הברית, האיחוד האירופי ויפן. חולים אלו עלולים לסבול ממכלול תסמינים, כולל צניחת עפעפיים, כפל ראיה וקשיי בליעה, לעיסה ודיבור. חולים אלו עלולים לסבול גם מחולשה חמורה ומסכנת-חיים של שרירי הנשימה.
האישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי למתן Zilucoplan לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת מבוססת על נתוני בטיחות ויעילות התרופה במחקר RAISE, מחקר בשלב 3 שכלל 86 מבוגרים עם מיאסתניה גרביס מוכללת ועדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.
המשתתפים במחקר חולקו ביחס 1:1 לקבלת זריקות תת-עוריות של Zilucoplan במינון 0.3 מ”ג/ק”ג כל יום או פלסבו למשך 12 שבועות. הטיפול ב- Zilucoplan הדגים שיפור מהיר ומשמעותי קלינית בתוצאי יעילות ספציפיים למיאסתניה גרביס, לצד פרופיל בטיחות חיובי וסבילות טובה, ללא סוגיות בטיחות מג’וריות.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר, אשר תועדו בלפחות 10% מהחולים עם מיאסתניה גרביס כללו תגובות באתר הזריקה, זיהום בדרכי נשימה עליונות ושלשול.
הטיפול ב- Zilucoplan הוביל לשיפור מהיר בתסמיני מיאסתניה גרביס לאחר 12 שבועות, כאשר הבדלים בין הקבוצות זוהו כבר לאחר שבוע אחד ולכן מדובר באפשרות טיפול חדש לאוכלוסייה גדולה של חולים עם מיאסתניה גרביס מוכללת עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.
בחודש יוני אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי את מתן Rozanolixizumab לטיפול במבוגרים עם מיאסתניה גרביס עם עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין או כנגד MuSK (או Muscle Specific Tyrosine Kinase), אשר הפחית את ריכוז נוגדנים עצמיים פתוגניים.
מדובר בצעדים חשובים לאוכלוסיית חולים זו, עם זמינות רבה יותר של טיפולים מאושרים ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי כנגד מיאסתניה גרביס.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!