מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Valoctogene Roxaparvovec-rovx (Roctavian) לטיפול בחלק מהמבוגרים עם המופיליה A חמורה, בהם חולים ללא נוגדני AAV5 (או Adeno-Associated Virus serotype 5) על-פי בדיקה המאושרת ע”י הסוכנות.
המומחים מסבירים כי Roctavian, טיפול גנטי מבוסס-וקטור הקשור בנגיף אדנווירוס, ניתן בעירוי פעם בחודש. מנגנון הפעולה הוא העברת גן פונקציונאלי שנועד לאפשר לגוף לייצר בעצמו פקטור VIII.
מדובר בטיפול הגנטי הראשון שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים עם המופיליה A חמורה כאשר האישור הנוכחי מבוסס על נתונים ממחקר GENEr8-1 בשלב 3. המחקר בתווית-פתוחה, כלל 134 גברים עם המופיליה A חמור אשר קיבלו את הטיפול הגנטי והיו במעקב לאורך לפחות שלוש שנים.
מבין אלו, אודות 112 חולים אספו החוקרים נתונים אודות שיעורי הדמם השנתיים תחת טיפול מונע במשך לפחות שישה חודשים. בחולים אלו תועדה ירידה של 52% בשיעור השנתי של אירועי דמם לאחר קבלת Roctavian עד תום המעקב- 2.6 אירועי דמם לעומת 5.4 אירועי דמם בכל שנה באלו שקיבלו טיפול מונע בפקטור VIII באופן שגרתי.
מהנתונים עולה עוד כי חלה ירידה בשיעור אירועי דמם ספונטאני ודימומים למפרקים לאחר הטיפול ב- Roctavian, עם שיעור אירוע דמם שנתי ממוצע של 0.5 אירועי דמם ספונטאני ו-0.6 אירועי דמם למפרקים בכל שנה, בהשוואה לשיעורים התחלתיים של 2.3 אירועי דמם ספונטאני ו-3.1 אירועי דמם למפרקים בכל שנה תחת טיפול מונע בפקטור VIII.
בחברת התרופות מתכננים להשלים מחקר הארכה לעקוב אחר ההשפעות ארוכות הטווח של הטיפול לאורך עד 15 שנים, בנוסף למחקרים לאחר-אישור במטרה לנטר את החולים בתנאי עולם-אמיתי לאורך לפחות 15 שנים.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!