מתוצאות מחקר חדש שפורסם ב-JAMA עולה כי לשליש מהתרופות הנבדקות בנפרד בילדים במסגרת תכנית ייעודית של ה-FDA, יש השפעות שונות במבוגרים, חלקן יותר טוקסיות ואחרות לחלוטין אינן יעילות. בנוסף לשיפור התוצאות בילדים, לתוכנית זו יש גם יתרונות כלכליים.

לדברי החוקרים, 75% מהתרופות המשמשות לטיפול בילדים, לא נבדקו מעולם באוכלוסיה זו.

בשנת 1997 אושרה תוכנית Pediatric Exculsivity Program, שתוקפה צפוי לפוג השנה, ואישרה הארכה של 6 חודשים של תקופת הפטנט וזכויות השיווק לחברות תרופות שהשלימו מחקרים בילדים, בהתאם לדרישות FDA. למרות השבחים סביב התכנית הוטחה גם ביקורת רבה כנגדה. החוקרים ביקשו לכמת את ההחזר הכספי לחברות התרופות בעקבות השלמת מחקרים אקסקולסיביים בילדים.

במסגרת המחקר העריכו החוקרים את התוצאות באוכלוסיית הילדים במחקרים שבחנו 9 תרופות, שנבחרו מתוך 59 תרופות. החוקרים העריכו את המרכיבים העיקריים של המחקר, העריכו את העלות של כל מחקר, והמירו את העלויות הללו להערכת הוצאות כספיות. הם גם השיגו את הנתונים אודות מכירות התרופה במהלך 3 שנים, והמירו אותם להכנסות כספיות ובסופו של דבר חישבו את ההחזר הכלכלי (הכנסות פחות הוצאות) ושיעור החזר-מול-עלויות (ההחזר הכספי מחולק בהוצאות הכספיות).

האינדיקציות שנבדקו כללו אסתמה, גידולים, ADHD, יל”ד, דיכאון/GAD (Generalized Anxiety Disorder), סוכרת, GERD, זיהום חיידקי ומינרליזציה של העצם. הפיזור של סך ההחזר הכספי למשך 6 חודשים היתה שונה משמעותית בין תרופות שונות. ההחזר הכלכלי נע בין 8.9 מיליון דולר ל-507.9 מליון דולר, ושיעור ההחזר-מול-העלויות נע בין 0.68 ל-73.63.

החוקרים טוענים כי ההחזר הכספי עבור טיפול אקסקולוסיבי בילדים מגוון מאוד. במהלך 6 חודשי ההארכה שנכללו בתוכנית, חציון רווחי המכירות של 59 התרופות עמד על 134 מיליון דולר, אך מרבית החברות הרוויחו הרבה פחות (כ-25-50 מליון דולר).

לשליש מהתרופות שנבדקו היו השפעות שונות בילדים ובמבוגרים. מבין 59 התרופות, 12 היו חסרות יעילות בילדים, 5 דרשו שינוי מינונים ו-9 מחקרים הובילו לאזהרות בטיחות חדשות בילדים. מאז שהחלה התוכנית, 300 תרופות שנבדקו בילדים הובילו ל-122 שינויים בהתוויות לשימוש בילדים. ראוי לציין את אזהרת “הקופסא השחורה” שהוספה לחלק מנוגדי-הדיכאון ותרופות להפטיטיס, בעקבות מחקרים בילדים שמצאו סיכון מוגבר למחשבות או התנהגות אובדנית.

בחודש הקרוב הקונגרס יחל לדון בחידוש תוכנית Pediatric Exculsivity Program. מבקרי התוכנית קוראים לביטול התוכנית או קיצור תקופת הפטנט ל-3 חודשים. כל צעד שכזה פוגם ביתרון הטיפול בילדים, במידה ויקצרו את משך הארכת תקופת הפטנט, עלולים לפגוע בתמריצים ולהביא לירידה במספר המחקרים שייערכו בתחום. כתוצאה מכך יערכו מחקרים רק בנוגע לתרופות הגדולות בשוק, ללא בדיקת תרופות מינוריות, דוגמאת טיפולים לפירכוסים, HIV ותרופות כנגד הפטיטיס, להן הכנסות מעטות יותר.

מהדיווחים עולה כי שיעור המכירות השנתיות של מרבית התרופות שנבדקו בתוכנית, עומד על 200 מליון דולר, ומרבית התרופות שזכו לבדיקה אקסקולסיבית באוכלוסיית הילדים אינן בין 200 התרופות הנמכרות ביותר.

לסיכום, החוקרים כותבים כי מטרת התוכנית היתה להעלות את הרווחים של חברות תרופות, תוך שיפור הטיפול בילדים, כך שבשורה התחתונה התוכנית עובדת.

JAMA. 2007;297:480-488

לידיעה במדסקייפ