דיווח מקרה עכשווי מאיטליה מעיד כי Rituximab מהווה טיפול מבטיח עבור ילדים הסובלים מ-PThrombocytopaenic Purpura אימונית (ITP) כרונית במערכת הנשימה.

הטיפול השכיח ב-ITP בילדים הוא סטרואידים ומתן תוך ורידי של אימונו-גלובולינים (IVIG).כריתת טחול אפשרית במקרים כרוניים המערבים דימום, אך היא מגבירה את הסיכון לזיהומים בילדים.

Rituximab הינו נוגדן מונו-קלונלי נגד לימפוציטים בוגרים מסוג B המבטאים CD20 ודווח על הצלחת הטיפול ב-ITP במבוגרים באמצעותו.  החוקרים מתארים את התועלת בשימוש ב-rituximab בקרב ילדים החולים ב-ITP כרונית העמידה לטיפולים המסורתיים וסובלים מדמם חמור.

ילדה בת 14 וילד בן 3 הסובלים מ-ITP טופלו בתחילה באמצעות IVIG במינון של 0.8g/kg. הילדה טופלה בנוסף במינון גבוה של methylprednisolone, כ-1g/day במהלך 3 ימים. בשני החולים הופיעה הישנות של המחלה בתוך 3 חודשים מתום הטיפול. 

מתן Dexamethasone לא הועיל במחלה החוזרת בילדה וגם לתופעות לוואי חמורות שכללו פני cushing. בחולה זו נדרש אישפוז כעבור 14 חודשים בשל 2 דימומים תוך-מוחיים. לאחר שנמצאה אצלה ספירת טסיות של 109*2 לליטר היא קיבלה שוב dexamethasone יחד עם עירויי טסיות. בנוסף, ניתן לה Rituximab במינון של 375 mg/m2 ליום במהלך 4 שבועות, ולא נצפו כל תופעות לוואי.

חרף יתרונות הטיפול באמצעות IVIG, הילד לא הגיב אליו בהישנות הרביעית של המחלה שכללה דימום של הפין. טיפול ב-Methylprednisolone נכשל גם הוא. לבסוף, ניתן לחולה rituximab במינון זהה לזה שניתן לילדה בשילוב עם prednisone במינון של 0.3mg/kg/day.

כעבור שני טיפולי rituximab צנחה בשני החולים ספירת תאי ה-CD19 מערך גבוה מ-109*534 לליטר לערך של 0. בנוסף, נצפתה ירידה ברמות הלימפוציטים מסוג CD20 מערך של 109*522 לליטר לערך של 0. ספירת הטסיות עלתה לערך גבוה מ-109*100 לליטר עד ליום ה-23 בילדה, ללא כל תופעות לוואי. בילד, עמדה רמת הטסיות כעבור 4 שבועות על ערך של 109*270 לליטר, ולמרות שהופיעו חום וצמרצורות כתופעות לוואי של הטיפול לא נדרשה הפסקתו.

בשני החולים נשמרה רמת טסיות תקינה ומצב רפואי תקין, ללא דיווחים אודות סיבוכים זיהומיים במהלך 6-12 חודשי המעקב.

החוקרים מציינים את חשיבות הצורך במחקרים קליניים מבוקרים בכדי להעריך את יעילות הטיפול, את המינון האופטימלי ואת ההתוויות הקשורות לטיפול באמצעות rituximab ובכדי לבדוק את תופעות הלוואי לטווח הארוך.

הם מסכמים כי rituximab עשוי להוות אפשרות טיפולית רבת-ערך בילדים חולי ITP המראה עמידות לטיפולים הסטנדרטיים ולאפשר דחייה או ביטול הצורך בכריתת הטחול.

Eur J Pediatr 2004 Mar 23

לידיעה ב-doc’s guide