e-med-isral-ribbon

המטו-אונקו ילדים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Iptacopan לטיפול ב-Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Iptacopan כטיפול מונותרפי פומי ראשון למבוגרים עם אבחנה של Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (או PNH), הן מבוגרים שלא קיבלו טיפול קודם והן חולים שלא טופלו בעבר.

המומחים מסבירים כי Iptacopan הינו מעכב פקטור B, עם שיפור גדול יותר בריכוז המוגלובין ללא עירויי דם בחולים עם מחלה כרונית נדירה זו.  טיפול פומי יעיל עם פרופיל בטיחות מוכח עשוי לשנות את אופן הטיפול בחולים עם PNH.

בעבר, הטיפולים המאושרים היחידים ל-PNH כללו מעכבי מרכיב C5 של מערכת המשלים הניתנים בזריקות.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר APPLY-PNH, מחקר אקראי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 97 מבוגרים עם PNH ואנמיה וכן על הממצאים ממחקר APPOINT-PNH, מחקר בשלב 3 שכלל 40 חולים שלא קיבלו טיפול קודם במעכבי C5, שתמכו ביעילות ובטיחות הטיפול.

מחקר APPLY-PNH כלל מבוגרים עם אנמיה שיירית תחת משטר יציב של טיפול במעכבי C5 במהלך ששת החודשים הקודמים. החולים חולקו באקראי למעבר ל- Iptacopan במינון 200 מ”ג (62 חולים) שניתן פעמיים ביום, או להמשך טיפול במעכב C5 (35 חולים).

החוקרים מדווחים על עליה גדולה יותר בריכוז המוגלובין בחולים שהחליפו ל- Iptacopan, עם עליה ממושכת של לפחות 2 גרם/ד”ל ב-82.3% מהחולים, בעוד שבאלו שלא החליפו את הטיפול לא תועדה עליה דומה בריכוז המוגלובין. מהנתונים עולה עוד כי בלמעלה משני-שליש מהחולים (67.7%) בזרוע Iptacopan תועדה עליה לריכוז המוגלובין של 12 גרם/ד”ל ומעלה, בעוד שבאלו בהם לא בוצעה החלפה של הטיפול לא תועדו מקרים דומים. כמעט בכל המשתתפים בזרוע הטיפול ב- Iptacopan(95.2%) לא היה צורך בעירוי כדוריות דם אדומות, זאת בהשוואה ל-45.7% מהחולים בהם לא בוצעה החלפה של הטיפול.

במחקר APPLY-PNH, תופעות הלוואי הנפוצות של Iptacopan לעומת מעכבי C5 כללו כאבי ראש (19% לעומת 3%), נזופרינגטיס (16% לעומת 17%), שלשול (15% לעומת 6%), כאבי בטן (15% לעומת 3%)  זיהום חיידקי (11% לעומת 11%), בחילות (10% לעומת 3%) וזיהום נגיפי (10% לעומת 31%). שני חולים פיתחו אירועים חריגים חמורים, אשר כללו פיאלונפריטיס, זיהום בדרכי השתן ו-COVID-19.

במחקר APPOINT-PNH, תופעות הלוואי הנפוצות כללו כאבי ראש (28%), זיהום נגיפי (18%), נזופרינגטיס (15%) ופריחה (10%). אירועים חריגים חמורים, אשר תועדו בשני חולים (5%) כללו COVID-19 ודלקת ריאות חיידקית.

המומחים מסבירים כי Iptacopan עלול לגרום לזיהומים חמורים משנית לחיידקים עם קפסולה וזמין רק דרך תכנית REMS (או Risk Evaluation and Mitigation Strategy) הדורשת חיסונים כנגד חיידקים עם קפסולה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גורמי סיכון לתמותה במבוגרים עם מחלת לב מולדת ואנדוקרדיטיס זיהומי (Int J Cardiol)

    גורמי סיכון לתמותה במבוגרים עם מחלת לב מולדת ואנדוקרדיטיס זיהומי (Int J Cardiol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Cardiology עולה כי שיעורי התמותה משנית לאנדוקרדיטיס זיהומי במבוגרים עם מחלת לב מולדת הם נמוכים, אך טיפול שמרני במקרים אלו מלווה בסיכון הגבוה ביותר לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת לב מולדת זרימת דם טורבולנטית חריגה מלווה בסיכון הגבוה ביותר לאנדוקרדיטיס זיהומי. למרות התקדמות באבחנה וטיפול, […]

  • תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    תכשירים אנטי-פסיכוטיים מסוימים מלווים בסיכון מוגבר לדלקת ריאות (JAMA Psychiatry)

    טיפול במינון גבוה של תרופות אנטי-פסיכוטיות, בפרט Quetiapine, Clozapine ו-Olanzapine, מלווה בסיכון מוגבר לדלקת ריאות בחולים עם סכיזופרניה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Psychiatry. טיפול מונותרפי בתכשירים עם עומס אנטי-כולינרגי גבוה גם מעלה את הסיכון לדלקת ריאות. החוקרים התבססו על מספר מאגרי נתונים ארציים ובחנו את הנתונים אודות חולים שטופלו בשל סכיזופרניה […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    תוצאות מבטיחות לטיפול התחלתי משולש בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    טיפול משולש הכולל מטפורמין, Dapagliflozin ו-Saxagliptin מהווה גישת טיפול יעילה ובטוחה לחולים עם סוכרת מסוג 2 שלא קיבלו טיפול תרופתי קודם, בהשוואה להגברת עצימות הטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ההנחיות הנוכחיות ממליצות על טיפול משולב מוקדם להפחתת הסיכון לסיבוכי סוכרת ומניעת אינרציה קלינית בחולים עם סוכרת מסוג 2. […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    טיפול ב-Pantoprazole מגן מפני דימום מדרכי עיכול עליונות בחולים תחת הנשמה פולשנית (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים תחת הנשמה פולשנית, טיפול ב- Pantoprazole הפחית משמעותית את הסיכון לדימום משמעותי קלינית מדרכי עיכול עליונות, ללא השפעה משמעותית על הסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי לא ידוע אם טיפול במעכבי תעלות מימן מועיל או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר תכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Ustekinumab-ttwe (או Pyzchiva) כתכשיר ביוסימילאר שלישי של Ustekinumab (סטלרה) לטיפול במגוון מצבים דלקתיים. בנוסף, הסוכנות קבעה באופן זמני כי התרופה אינה שונה מהתכשיר המקורי וצעד זה יאפשר לרוקחים בארצות הברית להחליף את התכשיר הביוסימילאר בתכשיר המקור ללא תלות במרשם שניתן מהרופא. התכשיר Ustekinumab-ttwe, אנטגוניסט […]

  • האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    האם טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib משפר הישרדות בחולי מלנומה? (N Engl J Med)

    בחולים עם מלנומה בשלב III לאחר התערבות ניתוחית, טיפול משלים במשלב Dabrafenib עם Trametinib הפחית את הסיכון לתמותה בהיקף של 20% לעומת פלסבו, אם כי התועלת ההישרדות הכוללת לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine. בחולים עם מוטציית BRAF V600E הטיפול המשולב הפחית את הסיכון […]

© ‫ אי-מד שיווק רפואי בע”מ
 כל הזכויות שמורות
09-765-8233 

 

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
עדיין לא מנוי/ה ונמנה/ת על הצוות הרפואי? מוזמן/ת לבצע הרשמה כאן
להרשמה לאתר
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה